FDA одобрило препарат против очень редкого заболевания крови

Препарат будет доступен для пациентов в III квартале текущего года. Regeneron сообщила, что заболевание выявлено менее чем у 10 пациентов в США, и оценивает число потенциальных пациентов по всему миру в количестве менее 100 человек.

У людей с синдромом Чепла ген CD55, который регулирует систему комплемента, защитный механизм по уничтожению вредоносных микроорганизмов, имеет мутации. Если ген регулируется неправильно, этот механизм может начать атаковать обычные клетки в организме человека.

Препарат прошел испытание II/III фазы, в которой приняли участие 10 пациентов в возрасте от 3 до 19 лет. При этом отдельно сообщается, что прием Veopoz ведет к риску развития серьезных менингококковых инфекций.

«Как первая в истории терапия против синдрома Чепла, Veopoz свидетельствует о нашей приверженности по разработке генетических препаратов и их применению для создания эффективных методов лечения для пациентов — независимо от распространенности их заболевания», — заявил главный научный сотрудник Regeneron Джордж Д. Янкопулос.

Компания проводит несколько других клинических исследований, чтобы изучить «потенциал» Veopoz, добавил Янкопулос.