FDA одобрило препарат от Mirum Pharma для лечения генетического заболевания

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Ctexli от Mirum Pharmaceuticals, предназначенный для лечения церебротендинозного ксантоматоза, редкого нарушения обмена холестерина и желчных кислот с последующей интоксикацией организма.

Ctexli — это первый препарат для лечения данного заболевания. Он представляет собой синтезированный аналог хенодезоксихолевой кислоты, физиологической желчной кислоты. Ранее препарат был одобрен для лечения рентгенонегативных камней желчного пузыря.

Права на препарат компания получила в результате заключенной в 2023 году сделки с Travere Therapeutics по приобретению препаратов желчных кислот.

В ходе 24-недельного исследования Ctexli при приеме внутрь три раза в день способствовал значительному снижению уровня холестанола (биомаркера метаболизма холестерина) в плазме крови по сравнению с плацебо.

Период эксклюзивности после одобрения Ctexli составит 7 лет. В течение данного срока компания-производитель сможет вывести препарат на рынок.

FDA выпустил предупреждение о гепатотоксичности препарата у пациентов с заболеваниями печени и желчных протоков.