FDA одобрило препарат от Ionis для пациентов с редким генетическим заболеванием
Фото: 22Images Studio/FOTODOM/Shutterstock
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Dawnzera (донидалорсен) от Ionis Pharmaceuticals для профилактики отеков у пациентов с редким генетическим заболеванием.
Препарат будет применяться у взрослых и детей в возрасте от 12 лет, страдающих наследственным ангионевротическим отеком (НАО).
Это заболевание проявляется в виде частых сильных отеков различных частей тела: рук, ног, гениталий и лица.
Препарат предотвращает приступы НАО посредством снижения уровня белка прекалликреина, который вызывает отек и воспаление.
Dawnzera предназначен для самостоятельных подкожных инъекций, выполняемых один раз в четыре–восемь недель.
Одобрение регулятора было получено на основании результатов исследования III фазы, которые подтвердили, что введение препарата один раз в четыре недели в течение 24 недель способствует уменьшению приступов на 81% по сравнению с плацебо.
В настоящее время существует две группы препаратов для лечения HAО: профилактические препараты и препараты, предназначенные для купирования острых приступов.
Фото: 22Images Studio/FOTODOM/Shutterstock
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Dawnzera (донидалорсен) от Ionis Pharmaceuticals для профилактики отеков у пациентов с редким генетическим заболеванием.
Препарат будет применяться у взрослых и детей в возрасте от 12 лет, страдающих наследственным ангионевротическим отеком (НАО).
Это заболевание проявляется в виде частых сильных отеков различных частей тела: рук, ног, гениталий и лица.
Препарат предотвращает приступы НАО посредством снижения уровня белка прекалликреина, который вызывает отек и воспаление.
Dawnzera предназначен для самостоятельных подкожных инъекций, выполняемых один раз в четыре–восемь недель.
Одобрение регулятора было получено на основании результатов исследования III фазы, которые подтвердили, что введение препарата один раз в четыре недели в течение 24 недель способствует уменьшению приступов на 81% по сравнению с плацебо.
В настоящее время существует две группы препаратов для лечения HAО: профилактические препараты и препараты, предназначенные для купирования острых приступов.
