FDA одобрило препарат от Ionis для пациентов с редким генетическим заболеванием

Фото: 22Images Studio/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Dawnzera (донидалорсен) от Ionis Pharmaceuticals для профилактики отеков у пациентов с редким генетическим заболеванием.

Препарат будет применяться у взрослых и детей в возрасте от 12 лет, страдающих наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Это заболевание проявляется в виде частых сильных отеков различных частей тела: рук, ног, гениталий и лица.

Препарат предотвращает приступы НАО посредством снижения уровня белка прекалликреина, который вызывает отек и воспаление.

Dawnzera предназначен для самостоятельных подкожных инъекций, выполняемых один раз в четыре–восемь недель.

Одобрение регулятора было получено на основании результатов исследования III фазы, которые подтвердили, что введение препарата один раз в четыре недели в течение 24 недель способствует уменьшению приступов на 81% по сравнению с плацебо.

В настоящее время существует две группы препаратов для лечения HAО: профилактические препараты и препараты, предназначенные для купирования острых приступов.

Фото: 22Images Studio/FOTODOM/Shutterstock

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило препарат Dawnzera (донидалорсен) от Ionis Pharmaceuticals для профилактики отеков у пациентов с редким генетическим заболеванием.

Препарат будет применяться у взрослых и детей в возрасте от 12 лет, страдающих наследственным ангионевротическим отеком (НАО).

Это заболевание проявляется в виде частых сильных отеков различных частей тела: рук, ног, гениталий и лица.

Препарат предотвращает приступы НАО посредством снижения уровня белка прекалликреина, который вызывает отек и воспаление.

Dawnzera предназначен для самостоятельных подкожных инъекций, выполняемых один раз в четыре–восемь недель.

Одобрение регулятора было получено на основании результатов исследования III фазы, которые подтвердили, что введение препарата один раз в четыре недели в течение 24 недель способствует уменьшению приступов на 81% по сравнению с плацебо.

В настоящее время существует две группы препаратов для лечения HAО: профилактические препараты и препараты, предназначенные для купирования острых приступов.