FDA одобрило препарат компании Alnylam для лечения кардиомиопатии

Amvuttra работает по принципу РНК-интерференции – молекулы РНК препарата проникают в клетки и связываются с определенными генами, отвечающими за производство транстиретина. Затем происходит ускоренное подавление синтеза этого белка. 

В норме транстиретин переносит гормоны в организме. Однако белок может накапливаться в тканях, формируя амилоидные отложения, повреждающие органы. Отложения в сердечной мышце вызывают утолщение и уплотнение стенок сердца, нарушая его сократительную функцию, что ведет к развитию ATTR-CM и, как следствие, летальному исходу.

Лекарство вводится подкожно один раз в три месяца. Регулярные инъекции позволяют поддерживать низкий уровень транстиретина в крови и защищать сердце от дальнейших повреждений.

Одобрение основано на результатах III фазы исследования Helios-B. Amvuttra оказался на 28% эффективнее плацебо в снижении риска смертности от всех причин и повторных осложнений сердечно-сосудистых заболеваний.