Среда, 1 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика типа C

23.09.2024
в Новости медицины и фармации

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика типа C – Miplyffa (arimoclomol). Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Лекарственное средство является разработкой компании Zevra Therapeutics и принимается в сочетании с миглустатом перорально. Miplyffa разрешено использовать для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет.

Препарат доказал эффективность и безопасность в плацебоконтролируемом исследовании с участием 50 пациентов.

Miplyffa привел к замедлению прогрессирования заболевания на 0,2 балла по шкале R4DNPCCSS. Она оценивает состояние больных по 4 основным параметрам: способность к самостоятельному передвижению, речевые навыки, глотательная функция и мелкая моторика. В то же время у испытуемых, получавших плацебо, состояние ухудшилось на 1,9 балла.

Благодаря Miplyffa усиливается экспрессия генов, отвечающих за нормальную работу лизосом. Препарат активирует факторы транскрипции EB (TFEB) и E3 (TFE3) – белки, которые контролируют синтез этих органелл, утилизирующих из клеток различные вещества.

Болезнь Ниманна-Пика типа C – редкое генетическое заболевание, которое имеет тяжелые неврологические проявления (мозжечковая атаксия – проявляется в нарушении координации движения, дизартрия – нечленораздельная речь, дисфагия – нарушение глотания, эпилептические припадки, дистония – непроизвольные мышечные сокращения, прогрессирующая деменция и другие), которые прогрессируют со временем и приводят к инвалидизации пациентов.

Это одна из трех форм болезни Ниманна-Пика, которая возникает из-за мутации в генах NPC1 и NPC2, участвующих в транспортировке холестерина и других липидов внутри клетки. В среднем люди с этим заболеванием живут около 13 лет. В США им страдают около 900 человек.

В августе 2022 года FDA зарегистрировало первый препарат от болезни Ниманна-Пика типа A, A/B и B – Xenpozyme (олипудаза альфа) компании Sanofi. Однако лекарство не может проникать через гематоэнцефалический барьер и, как следствие, купировать неврологические симптомы заболевания.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика типа C – Miplyffa (arimoclomol). Об этом говорится в пресс-релизе ведомства.

Лекарственное средство является разработкой компании Zevra Therapeutics и принимается в сочетании с миглустатом перорально. Miplyffa разрешено использовать для лечения взрослых и детей в возрасте от 2 лет.

Препарат доказал эффективность и безопасность в плацебоконтролируемом исследовании с участием 50 пациентов.

Miplyffa привел к замедлению прогрессирования заболевания на 0,2 балла по шкале R4DNPCCSS. Она оценивает состояние больных по 4 основным параметрам: способность к самостоятельному передвижению, речевые навыки, глотательная функция и мелкая моторика. В то же время у испытуемых, получавших плацебо, состояние ухудшилось на 1,9 балла.

Благодаря Miplyffa усиливается экспрессия генов, отвечающих за нормальную работу лизосом. Препарат активирует факторы транскрипции EB (TFEB) и E3 (TFE3) – белки, которые контролируют синтез этих органелл, утилизирующих из клеток различные вещества.

Болезнь Ниманна-Пика типа C – редкое генетическое заболевание, которое имеет тяжелые неврологические проявления (мозжечковая атаксия – проявляется в нарушении координации движения, дизартрия – нечленораздельная речь, дисфагия – нарушение глотания, эпилептические припадки, дистония – непроизвольные мышечные сокращения, прогрессирующая деменция и другие), которые прогрессируют со временем и приводят к инвалидизации пациентов.

Это одна из трех форм болезни Ниманна-Пика, которая возникает из-за мутации в генах NPC1 и NPC2, участвующих в транспортировке холестерина и других липидов внутри клетки. В среднем люди с этим заболеванием живут около 13 лет. В США им страдают около 900 человек.

В августе 2022 года FDA зарегистрировало первый препарат от болезни Ниманна-Пика типа A, A/B и B – Xenpozyme (олипудаза альфа) компании Sanofi. Однако лекарство не может проникать через гематоэнцефалический барьер и, как следствие, купировать неврологические симптомы заболевания.

Пред.

Депутаты предложили регулировать деятельность аптечных сетей

След.

Сергей Глаголев рассказал о сроках формирования списка стратегически значимых лекарств

СвязанныеСообщения

За 7,5 лет участниками «Московского долголетия» стали почти 700 тысяч москвичей старшего возраста
Новости медицины и фармации

За 7,5 лет участниками «Московского долголетия» стали почти 700 тысяч москвичей старшего возраста

01.10.2025
В Нижегородской области пациенты обратились к губернатору и в прокуратуру из-за ситуации с ГИБП
Новости медицины и фармации

В Нижегородской области пациенты обратились к губернатору и в прокуратуру из-за ситуации с ГИБП

01.10.2025
Регулирование платного приема в вузах не затронет медицинские направления
Новости медицины и фармации

Регулирование платного приема в вузах не затронет медицинские направления

01.10.2025
След.
Сергей Глаголев рассказал о сроках формирования списка стратегически значимых лекарств

Сергей Глаголев рассказал о сроках формирования списка стратегически значимых лекарств

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Imaging of the Nervous system Imaging of the Nervous system 342 ₽
  • Intraoperative Transesophageal Echocardiography Intraoperative Transesophageal Echocardiography 479 ₽
  • Нейроаксиальные методы обезболивания кесарева сечения Нейроаксиальные методы обезболивания кесарева сечения 342 ₽
  • Руководство-атлас по гистологии цитологии и эмбриологии Руководство-атлас по гистологии цитологии и эмбриологии 342 ₽

Товары

  • Medical Renal Physiology 3 DVD Medical Renal Physiology 3 DVD 1,369 ₽
  • Diagnosis-Specific Orthopedic Management of the Wrist and Hand Diagnosis-Specific Orthopedic Management of the Wrist and Hand 547 ₽
  • Home Chiropractic handbook video Home Chiropractic handbook video 684 ₽
  • Oski Pediatrics — Principles and Practice Oski Pediatrics - Principles and Practice 342 ₽
  • Pharmaceutical Books 5 Pharmaceutical Books 5 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • За 7,5 лет участниками «Московского долголетия» стали почти 700 тысяч москвичей старшего возраста
  • В Нижегородской области пациенты обратились к губернатору и в прокуратуру из-за ситуации с ГИБП
  • Регулирование платного приема в вузах не затронет медицинские направления
  • За внесение данных о маркировке товаров предложили ввести госпошлину
  • ФМБА планирует ввести надбавку к окладу работников на Крайнем Севере
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version