Четверг, 16 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило первый препарат для лечения ахондроплазии у детей до 5 лет

03.11.2023
в Новости медицины и фармации
FDA расширило показания для препарата Voxzogo от BioMarin Pharmaceutical. Теперь его можно применять для лечения заболевания, вызывающего карликовость, у детей до пяти лет.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: grandbrothers/123rf.com

FDA расширило показания для препарата компании BioMarin Pharmaceutical Voxzogo. Лекарство теперь можно применять против ахондроплазии у детей в возрасте до пяти лет с открытыми зонами роста. Об этом сообщается на сайте компании.

Voxzogo — единственный одобренный метод лечения детей с ахондроплазией, редким генетическим заболеванием, вызывающим наиболее распространенную форму карликовости. Изначально препарат был одобрен в ноябре 2021 года для педиатрических пациентов в возрасте от пяти лет. Новое одобрение делает препарат доступным для детей младшего возраста и позволяет пациентам и врачам начинать лечение раньше, что потенциально может усилить эффект терапии.

Для ахондроплазии характерно медленное формирование костной ткани, что приводит к непропорционально низкому росту у больных. Это состояние связано с мутацией усиления функции в гене FGFR3, отрицательном регуляторе роста костей.

BioMarin предоставила FDA данные исследования II фазы, в ходе которого Voxzogo испытывался у педиатрических пациентов в возрасте до пяти лет. Исследование продемонстрировало, что препарат показал схожий профиль эффективности и безопасности у молодых и старших пациентов.

Несмотря на то что показания Voxzogo были расширены, препарат пока что одобрен по «ускоренной» процедуре. Дальнейшее полное одобрение лекарства со стороны FDA зависит от дополнительных подтверждающих исследований.

Расширение показаний для Voxzogo произошло всего через несколько месяцев после того, как BioMarin получила одобрение FDA на генную терапию против гемофилии А roxaparvovec-rvox под торговой маркой Roctavian. Одноразовая инфузия стала первой разрешенной генной терапией от гемофилии А.

 

Пред.

Бельгия введет временный запрет на использование «Оземпика» для похудения

След.

Обновленный «Спутник V» могут ввести в оборот сразу после подтверждения его безопасности

СвязанныеСообщения

доля федбюджета на здравоохранение снова не изменилась
Новости медицины и фармации

доля федбюджета на здравоохранение снова не изменилась

16.10.2025
Минздрав отменил регистрацию рисдиплама от «Джодас Экспоим»
Новости медицины и фармации

Минздрав отменил регистрацию рисдиплама от «Джодас Экспоим»

16.10.2025
ГК «МедИнвестГрупп» получит кредит на сумму 6,4 млрд рублей для достройки онкоцентра в Перми
Новости медицины и фармации

ГК «МедИнвестГрупп» получит кредит на сумму 6,4 млрд рублей для достройки онкоцентра в Перми

16.10.2025
След.
Обновленный «Спутник V» могут ввести в оборот сразу после подтверждения его безопасности

Обновленный «Спутник V» могут ввести в оборот сразу после подтверждения его безопасности

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Anatomy and Physiology Books 1 Anatomy and Physiology Books 1 479 ₽
  • Гимнастика для беременных женщин и молодых мам Гимнастика для беременных женщин и молодых мам 342 ₽
  • Самомассаж Самомассаж 342 ₽
  • Traumatology Books 4 Traumatology Books 4 342 ₽

Товары

  • Pediatrics Books 5 Pediatrics Books 5 342 ₽
  • Gray’s Anatomy 38 Edition Gray's Anatomy 38 Edition 479 ₽
  • Neurology Books 7 Neurology Books 7 342 ₽
  • Advances in Polymer Science Advances in Polymer Science 342 ₽
  • Chemistry Books 10 Chemistry Books 10 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • доля федбюджета на здравоохранение снова не изменилась
  • Минздрав отменил регистрацию рисдиплама от «Джодас Экспоим»
  • ГК «МедИнвестГрупп» получит кредит на сумму 6,4 млрд рублей для достройки онкоцентра в Перми
  • ФАС России согласовала цену на первый дженерик даклатасвира
  • В Нью-Йорке подтвержден первый незавозной случай лихорадки чикунгунья
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version