Среда, 10 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA одобрило первую генную терапию метахроматической лейкодистрофии у детей

21.03.2024
в Новости медицины и фармации
Управление по контролю за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) США одобрило первую генную терапию, направленную на лечение детей с метахроматической лейкодистрофией. Препарат atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) предназначен для лечения пресимптоматической поздней инфантильной, пресимптоматической ранней ювенильной и симптоматической ранней ювенильной форм заболевания.
ywAAAAAAQABAAACAUwAOw==
Фото: 123rf.com

Американский регулятор одобрил atidarsagene autotemcel (Lenmeldy) – генную терапию от компании Orchard Therapeutics для лечения метахроматической лейкодистрофии у детей. Соответствующее заявление опубликовано на сайте FDA.

Метахроматическая лейкодистрофия – это редкое генетическое заболевание, которое относится к наследственным нарушения обмена веществ. Дефицит фермента арилсульфатазы А (ARSA) у таких пациентов приводит к накоплению в клетках сульфатидов, повреждению центральной и периферической нервных систем, нарушению моторных и когнитивных функций и к ранней смерти. В США заболевание встречается у одного из 40 тыс. человек. Специфического лечения метахроматической лейкодистрофии до сих пор не существовало.

Препарат atidarsagene autotemcel – это индивидуальная генная терапия, предназначенная для однократного введения. Он создан на основе собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента, которые генетически модифицируют для включения функциональных копий гена ARSA. Модифицированные клетки вводят обратно пациенту, после чего они имплантируются в костный мозг. Под воздействием atidarsagene autotemcel миелоидные клетки начинают вырабатывать арилсульфатазу А, что позволяет остановить накопление сульфатидов и прогрессирование метахроматической лейкодистрофии.

Безопасность и эффективность препарата подтвердили в ходе двух исследований с участием 37 детей, у которых терапия с помощью atidarsagene autotemcel привела к снижению риска тяжелых моторных нарушений и смерти. Все дети с пресимптоматической поздней инфантильной формой заболевания, которые получали генную терапию, дожили до шестилетнего возраста. Среди участников, которые не получали специфического лечения, в живых остались только 58%. В возрасте пяти лет 71% получавших терапию детей могли ходить без поддержки. У 85% детей выявили нормальные показатели речевого развития, чего не наблюдалось при естественном течении заболевания.

Наиболее распространенными нежелательными при использовании генной терапии явлениями названы лихорадка, лейкопения, стоматит, респираторные и желудочно-кишечные инфекции, сыпь и гепатомегалия. Также эксперты предупредили, что терапия atidarsagene autotemcel повышает риск тромбоза, энцефалита и развития онкогематологических заболеваний.

Пред.

Сокращённому онкологу поликлиники предложили взамен должность уборщика или администратора регистратуры

След.

Подмосковные врачи прооперировали ребёнка с жабрами

СвязанныеСообщения

Более 6,2 млн единиц лекарственных средств поставила «Велфарм‑Групп» для Департамента здравоохранения Москвы
Новости медицины и фармации

Более 6,2 млн единиц лекарственных средств поставила «Велфарм‑Групп» для Департамента здравоохранения Москвы

09.09.2025
Открыт новый Консультативно‑диагностический центр НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина
Новости медицины и фармации

Открыт новый Консультативно‑диагностический центр НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина

09.09.2025
Космический полет ускоряет старение гемопоэтических стволовых клеток человека
Новости медицины и фармации

Космический полет ускоряет старение гемопоэтических стволовых клеток человека

09.09.2025
След.
Подмосковные врачи прооперировали ребёнка с жабрами

Подмосковные врачи прооперировали ребёнка с жабрами

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Immunology Books 8 Immunology Books 8 342 ₽
  • Endosurgery IRCAD/EITS 2005 DVD Endosurgery IRCAD/EITS 2005 DVD 684 ₽
  • Orthopedic Books 2 Orthopedic Books 2 342 ₽
  • Images of Diseases Images of Diseases 479 ₽

Товары

  • Клиническая фармакология Национальное руководство Клиническая фармакология Национальное руководство 342 ₽
  • Medical Books 7 Medical Books 7 342 ₽
  • Laboratory medicine books Laboratory medicine books 342 ₽
  • The  Master Techniques on Orthopaedic Surgery: The Shoulder The Master Techniques on Orthopaedic Surgery: The Shoulder 274 ₽
  • Гинекология Национальное руководство Гинекология Национальное руководство 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Более 6,2 млн единиц лекарственных средств поставила «Велфарм‑Групп» для Департамента здравоохранения Москвы
  • Открыт новый Консультативно‑диагностический центр НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина
  • Космический полет ускоряет старение гемопоэтических стволовых клеток человека
  • Sinocare стала победителем офсета на локализацию систем мониторинга глюкозы за 2,5 млрд рублей
  • Депутаты предложили отдавать товары покупателям бесплатно за неверные ценники
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version