Среда, 1 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA наложило временный запрет на КИ генноинженерного препарата для лечения ацидурии

12.02.2020
в Новости медицины и фармации

Компания LogicBio Therapeutics («ЛоджикБайо Терапьютикс») сообщило о том, что FDA наложило временный запрет на проведение клинических исследований (КИ) экспериментального генноинженерного препарата LB-001 при метилмалоновой ацидемии (ацидурии) у детей, сообщает портал FirstWord Pharma.

По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами, связанными с заявкой. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.

По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.

Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.

Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.

Компания LogicBio Therapeutics («ЛоджикБайо Терапьютикс») сообщило о том, что FDA наложило временный запрет на проведение клинических исследований (КИ) экспериментального генноинженерного препарата LB-001 при метилмалоновой ацидемии (ацидурии) у детей, сообщает портал FirstWord Pharma.

По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами, связанными с заявкой. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.

По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.

Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.

Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.

Пред.

Власти Пекина будут регистрировать покупателей при продаже лекарств против гриппа

След.

Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

СвязанныеСообщения

За внесение данных о маркировке товаров предложили ввести госпошлину
Новости медицины и фармации

За внесение данных о маркировке товаров предложили ввести госпошлину

01.10.2025
ФМБА планирует ввести надбавку к окладу работников на Крайнем Севере
Новости медицины и фармации

ФМБА планирует ввести надбавку к окладу работников на Крайнем Севере

01.10.2025
НЦЭСМП дал рекомендации по проведению доклинических исследований
Новости медицины и фармации

НЦЭСМП дал рекомендации по проведению доклинических исследований

01.10.2025
След.
Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Neurological Surgery, Julian R. Youmans, 4th edition Neurological Surgery, Julian R. Youmans, 4th edition 479 ₽
  • Abram’s Angiography Vascular and Interventional Radiology Abram's Angiography Vascular and Interventional Radiology 479 ₽
  • Anatomy Books 7 Anatomy Books 7 342 ₽
  • Medical Books 10 Medical Books 10 342 ₽

Товары

  • Медицинская библиотека 2 Медицинская библиотека 2 342 ₽
  • Brain Video Dissections Brain Video Dissections 342 ₽
  • Arthroscopic Rotator Cuff Repair Featuring the Scorpion Suture Arthroscopic Rotator Cuff Repair Featuring the Scorpion Suture 411 ₽
  • American Academy of Ophthalmology’s Ophthalmic Images CD-ROM American Academy of Ophthalmology's Ophthalmic Images CD-ROM 342 ₽
  • Saunders Gastroenterology 1999 Saunders Gastroenterology 1999 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • За внесение данных о маркировке товаров предложили ввести госпошлину
  • ФМБА планирует ввести надбавку к окладу работников на Крайнем Севере
  • НЦЭСМП дал рекомендации по проведению доклинических исследований
  • В Подмосковье на базе НИКИ детства организовали медико-генетический центр
  • ГК «Мать и дитя» направит 3,2 млрд рублей на дивиденды за шесть месяцев 2025 года
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version