Пятница, 24 октября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

FDA наложило временный запрет на КИ генноинженерного препарата для лечения ацидурии

12.02.2020
в Новости медицины и фармации

Компания LogicBio Therapeutics («ЛоджикБайо Терапьютикс») сообщило о том, что FDA наложило временный запрет на проведение клинических исследований (КИ) экспериментального генноинженерного препарата LB-001 при метилмалоновой ацидемии (ацидурии) у детей, сообщает портал FirstWord Pharma.

По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами, связанными с заявкой. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.

По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.

Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.

Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.

Компания LogicBio Therapeutics («ЛоджикБайо Терапьютикс») сообщило о том, что FDA наложило временный запрет на проведение клинических исследований (КИ) экспериментального генноинженерного препарата LB-001 при метилмалоновой ацидемии (ацидурии) у детей, сообщает портал FirstWord Pharma.

По информации компании, подавшей заявку в США в январе 2020 года на получение разрешения на запуск КИ I/II фазы у пациентов с метилмалоновой ацидемией (ММА), временный запрет связан с определенными клиническими и неклиническими вопросами, связанными с заявкой. В LogicBio заявили, что работают над скорейшим разрешением всех проблем.

По данным LogicBio, механизм действия LB-001 основан на включении функционирующей версии дефектного человеческого гена метилмалонил-КоА-мутазы в геном пациентов с ММА. В основу экспериментального препарата положена технология GeneRide – собственная разработка компании, которая обеспечивает сайт-специфическую интеграцию и пожизненную экспрессию терапевтических трансгенов. При этом не требуется применения ДНК-разрезающих ферментов, являющихся частью других технологий, таких как CRISPR (технология редактирования геномов), что потенциально снижает риск нежелательного редактирования генов.

Как утверждают в LogicBio, компании удалось показать, что клетки, в которые с помощью технологии GeneRide был внедрен трансген, демонстрируют селективное преимущество в выживаемости по сравнению с клетками, не экспрессирующими трансген.

Ранее FDA присвоило LB-001 статус орфанного препарата, а ММА у детей – статус редкого заболевания.

Пред.

Власти Пекина будут регистрировать покупателей при продаже лекарств против гриппа

След.

Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

СвязанныеСообщения

Первый в России тандемный трехквадрупольный масс‑спектрометр прошел государственные испытания
Новости медицины и фармации

Первый в России тандемный трехквадрупольный масс‑спектрометр прошел государственные испытания

23.10.2025
«НИЖФАРМ» и РГНКЦ объединят усилия в развитии культуры активного долголетия
Новости медицины и фармации

«НИЖФАРМ» и РГНКЦ объединят усилия в развитии культуры активного долголетия

23.10.2025
AstraZeneca и МГУ инициируют совместные проекты по клиническим исследованиям и подготовке кадров
Новости медицины и фармации

AstraZeneca и МГУ инициируют совместные проекты по клиническим исследованиям и подготовке кадров

23.10.2025
След.
Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

Минтруд: необходимо увеличить долю оклада в зарплате медработников

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Biochemistry Books 5 Biochemistry Books 5 342 ₽
  • Textbook of Clinical Oncology Textbook of Clinical Oncology 205 ₽
  • Obstetric Ultrasound Principles and Techniques Obstetric Ultrasound Principles and Techniques 479 ₽
  • Критические состояния в акушерстве и гинекологии Критические состояния в акушерстве и гинекологии 342 ₽

Товары

  • Anesthesiology and Reanimatology Books 5 Anesthesiology and Reanimatology Books 5 684 ₽
  • Muscle and Sensory Testing Muscle and Sensory Testing 479 ₽
  • Physiology Books 2 Physiology Books 2 342 ₽
  • Anesthesiology and Reanimatology Books Anesthesiology and Reanimatology Books 342 ₽
  • American Society of Clinical Oncology 2006 American Society of Clinical Oncology 2006 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств сделка слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • Первый в России тандемный трехквадрупольный масс‑спектрометр прошел государственные испытания
  • «НИЖФАРМ» и РГНКЦ объединят усилия в развитии культуры активного долголетия
  • AstraZeneca и МГУ инициируют совместные проекты по клиническим исследованиям и подготовке кадров
  • Фармдистрибьютор «Годовалов» пытается отсудить у «Аптеки от склада» более 3 млрд рублей
  • Правительство РФ изменило правила проведения профилактических визитов Роспотребнадзором
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version