FDA дало согласие на проведение оценки безопасности препарата Vertex и CRISPR

Группа экспертов Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) сообщила о целесообразности проведения долгосрочной оценки безопасности препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел) компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат разработан на основе новой технологии редактирования генома CRISPR и предназначен для лечения серповидноклеточной анемии.

Предложение о проведении 15-летнего наблюдения для оценки безопасности препарата в случае его одобрения поступило от компании Vertex.

По мнению членов комиссии, такое наблюдение позволит получить данные по безопасности новой технологии в условиях реальной клинической практики.

FDA опасается рисков «нецелевого» действия технологии CRISPR, т. е. непредусмотренных геномных изменений, которые могут стать причиной развития других побочных эффектов. При этом у экспертов нет сомнений относительно эффективности терапии.

Основная цель исследований III фазы была достигнута: в течение 12 месяцев после инфузии препарата не было зарегистрировано случаев развития тяжелого вазоокклюзионного криза.

Аналитики с оптимизмом ожидают, что препарат, впервые поступивший на рассмотрение FDA, будет зарегистрирован до 8 декабря.

Группа экспертов Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) сообщила о целесообразности проведения долгосрочной оценки безопасности препарата эксагамглоген аутотемцел (экса-цел) компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics. Препарат разработан на основе новой технологии редактирования генома CRISPR и предназначен для лечения серповидноклеточной анемии.

Предложение о проведении 15-летнего наблюдения для оценки безопасности препарата в случае его одобрения поступило от компании Vertex.

По мнению членов комиссии, такое наблюдение позволит получить данные по безопасности новой технологии в условиях реальной клинической практики.

FDA опасается рисков «нецелевого» действия технологии CRISPR, т. е. непредусмотренных геномных изменений, которые могут стать причиной развития других побочных эффектов. При этом у экспертов нет сомнений относительно эффективности терапии.

Основная цель исследований III фазы была достигнута: в течение 12 месяцев после инфузии препарата не было зарегистрировано случаев развития тяжелого вазоокклюзионного криза.

Аналитики с оптимизмом ожидают, что препарат, впервые поступивший на рассмотрение FDA, будет зарегистрирован до 8 декабря.