Четверг, 18 сентября 2025
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
  • Вход
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты
Корзина / 0 ₽

Корзина пуста.

Нет результата
Просмотреть все результаты
Recipe.Ru
Нет результата
Просмотреть все результаты
Главная Новости Новости медицины и фармации

Экспериментальная генная терапия помогла детям с тяжелым комбинированным иммунодефицитом

22.04.2019
в Новости медицины и фармации

Использование экспериментальной генной терапии позволило восстановить функционирование иммунной системы семерых детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID). Все они сейчас находятся дома со своими семьями, еще один ребенок готовится к выписке из больницы, пишет Nature.

SCID развивается при наличии мутации в гене, ответственном за развитие иммунной системы. В результате у больных отсутствуют клетки иммунной системы, способные защитить организм от окружающих патогенов. Пациенты с этим заболеванием вынуждены всю жизнь находиться в изоляции в стерильном боксе, так как любая, даже самая безобидная для остальных инфекция может привести к смерти. Второе название заболевание «синдром мальчика в пузыре» получило из-за резонансного случая американского мальчика Дэвида Веттера, прожившего в специальном стерильном коконе все свои 12 лет.

Новая технология позволяет заменить ген с мутацией IL2RG правильной копией. Этот подход позволил детям, принявшим участие в исследовании, получить работающую иммунную систему. Их организм теперь самостоятельно вырабатывает необходимые Т-клетки. Ученые планируют продолжить наблюдение за участниками исследования, чтобы определить стабильность их состояния, а также долгосрочную безопасность лечения.

Над новым методом лечения ученые работали более 20 лет, до сих пор наиболее эффективным вариантом терапии была пересадка костного мозга от брата или сестры, однако она могла быть проведена менее 20% пациентов.

Использование экспериментальной генной терапии позволило восстановить функционирование иммунной системы семерых детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом (SCID). Все они сейчас находятся дома со своими семьями, еще один ребенок готовится к выписке из больницы, пишет Nature.

SCID развивается при наличии мутации в гене, ответственном за развитие иммунной системы. В результате у больных отсутствуют клетки иммунной системы, способные защитить организм от окружающих патогенов. Пациенты с этим заболеванием вынуждены всю жизнь находиться в изоляции в стерильном боксе, так как любая, даже самая безобидная для остальных инфекция может привести к смерти. Второе название заболевание «синдром мальчика в пузыре» получило из-за резонансного случая американского мальчика Дэвида Веттера, прожившего в специальном стерильном коконе все свои 12 лет.

Новая технология позволяет заменить ген с мутацией IL2RG правильной копией. Этот подход позволил детям, принявшим участие в исследовании, получить работающую иммунную систему. Их организм теперь самостоятельно вырабатывает необходимые Т-клетки. Ученые планируют продолжить наблюдение за участниками исследования, чтобы определить стабильность их состояния, а также долгосрочную безопасность лечения.

Над новым методом лечения ученые работали более 20 лет, до сих пор наиболее эффективным вариантом терапии была пересадка костного мозга от брата или сестры, однако она могла быть проведена менее 20% пациентов.

Пред.

Через «пару десятилетий» мозг подключат к Интернету

След.

«Протек» признан лучшим дистрибьютором по итогам конкурса «Платиновая унция 2018»

СвязанныеСообщения

На Москву приходится почти треть розничного рынка филлеров и биоревитализантов в России
Новости медицины и фармации

На Москву приходится почти треть розничного рынка филлеров и биоревитализантов в России

17.09.2025
В Госдуме обсудили перечень не совместимых с вождением лекарств
Новости медицины и фармации

В Госдуме обсудили перечень не совместимых с вождением лекарств

17.09.2025
Утвержден порядок проведения фарминспекций на соблюдение правил GLP
Новости медицины и фармации

Утвержден порядок проведения фарминспекций на соблюдение правил GLP

17.09.2025
След.

«Протек» признан лучшим дистрибьютором по итогам конкурса «Платиновая унция 2018»

Добавить комментарий Отменить ответ

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

Товары

  • Diagnostic books Diagnostic books 342 ₽
  • Массаж, курс для начинающих Массаж, курс для начинающих 342 ₽
  • Электронная медицинская библиотека Электронная медицинская библиотека 616 ₽
  • MedStudy Hematology 2005 DVD MedStudy Hematology 2005 DVD 411 ₽

Товары

  • Molecular Cell Biology 4 Molecular Cell Biology 4 342 ₽
  • Glaskar Human 3D Glaskar Human 3D 342 ₽
  • Chemistry Books 18 Chemistry Books 18 342 ₽
  • Большой медицинский справочник т.2 Большой медицинский справочник т.2 205 ₽
  • Ауcкультация сердца Ауcкультация сердца 342 ₽

Метки

AstraZeneca FDA RNC Pharma Алексей Водовозов ВОЗ Вакцина Заметки врача Лекарства Минздрав Москва Подкасты Производство Слушать подкасты бесплатно онлайн ФАС вакцинация вакцинация от коронавирусной инфекции видеолекции дети здравоохранение РФ исследование исследования клинические исследования книги для врачей коронавирус коронавирус 2019 коронавирус 2021 коронавирусная инфекция мероприятия новости Remedium новости медицины онкология опрос подкаст продажи разработка рак регистрация рост рынок лекарств слушать подкаст онлайн статьи для врачей сша фармацевтика фармация фармрынок РФ

Свежие записи

  • На Москву приходится почти треть розничного рынка филлеров и биоревитализантов в России
  • В Госдуме обсудили перечень не совместимых с вождением лекарств
  • Утвержден порядок проведения фарминспекций на соблюдение правил GLP
  • В Госдуме поддержали инициативу об обязательной отработке выпускников медвузов, но с оговорками
  • Номенклатура ЖНВЛП может пополниться десятью наименованиями
  • О нас
  • Реклама
  • Политика конфиденциальности
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Добро пожаловать!

Войдите в свой аккаунт ниже

Забыли пароль?

Восстановите ваш пароль

Пожалуйста, введите ваше имя пользователя или адрес электронной почты, чтобы сбросить пароль.

Вход
Нет результата
Просмотреть все результаты
  • Главная
  • Новости
    • Новости медицины и фармации
    • Пресс-релизы
    • Добавить новость/пресс-релиз
  • Документы
    • Госреестр ЛС
    • Госреестр предельных отпускных цен
    • Нормативная документация
      • Общие положения
      • Управление в сфере здравоохранения
      • Медицинское страхование
      • Медицинские учреждения
      • Медицинские и фармацевтические работники
      • Бухгалтерский учет и отчетность
      • Медицинская документация Учет и отчетность
      • Обеспечение населения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения
      • Медицинская деятельность
      • Санитарно-эпидемиологическое благополучие населения
      • Ветеринария
    • Госреестр медизделий
    • Реестр разрешений на КИ медизделий
    • Реестр уведомлений о деятельности в обращении медизделий
    • Разрешения на ввоз медизделий
    • Изъятие ЛС
    • МКБ-10
  • Магазин
    • Медицина
    • Фармация
    • Биология, биохимия
    • Химия
  • Контакты

© 1999 - 2022 Recipe.Ru - фармацевтический информационный сайт.

Go to mobile version