Частичную трансплантацию костного мозга сочли перспективной в лечении муковисцидоза

Ученые из Института иммунологии Ла-Хойя (США) обнаружили, что выживаемость мышей с муковисцидозом значительно улучшается с помощью частичной трансплантации костного мозга. Новое исследование показывает, что ввод здоровых иммунных клеток, называемых моноцитами, помогает мышам справиться с этим системным наследственным заболеванием.

Эксперты считают, что частичная трансплантация костного мозга является многообещающим путем для обеспечения длительного облегчения симптомов муковисцидоза у пациентов. «Этой трансплантации достаточно для лучшей жизни, по крайней мере, у мышей», — добавляет ведущий автор, профессор Клаус Лей.

Муковисцидоз (кистозный фиброз) — это наследственное заболевание, из-за которого у пациентов с раннего возраста возникают проблемы с дыханием и перевариванием пищи. Люди с муковисцидозом не могут очистить легкие от слизи, а это означает, что они чрезвычайно уязвимы для инфекций.

Исследователи подчеркивают, что, хотя эта терапия все еще находится на доклинических стадиях, она может быть идеальной для лечения пациентов, у которых впервые появляются симптомы муковисцидоза. Важно отметить, что частичная трансплантация костного мозга не устраняет какой-либо отдельный генетический дефект. Это означает, что однажды трансплантаты могут помочь всем пациентам с муковисцидозом, включая тех, кому не помогают современные методы лечения.

По словам ученых, прежде чем это исследование перейдет к испытаниям на людях, метод частичной трансплантации костного мозга потребует оценки на более крупных моделях животных. Любая трансплантация должна быть частичной. Подготовка к полной трансплантации означала бы лишение пациента способности производить какие-либо иммунные клетки в собственном костном мозге, что сделало бы его беззащитным перед патогенами.

Тем более, что многие пациенты с кистозным фиброзом имеют дело с хроническими инфекциями, поэтому они не являются подходящими кандидатами для полной трансплантации костного мозга, подчеркивают исследователи. В этой связи исследователи обратились к модели муковисцидоза у мышей, чтобы посмотреть, какая терапия может сработать. Их работа показывает, что частичная трансплантация помогла мышам жить дольше и меньше страдать от воспалений.

«Мы показали, что замена костного мозга на 60-70% у мышей может улучшить симптомы воспаления при муковисцидозе», — подчеркнул автор исследования Чжичао Фань.