BIOCAD получил разрешение на испытание препарата для терапии СМА

Минздрав одобрил клиническое исследование препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) от компании BIOCAD. Планируется проводить первые фазы исследований, где будут оценивать безопасность и эффективность препарата у детей. Испытание препарата ANB-004 в России является частью международного мультицентрового клинического исследования.

Препарат разработан в виде раствора для инфузий. Данное исследование планируется завершить в июне 2031 года.

В клинические исследования планируется включить детей со СМА в возрасте до восьми месяцев и первым проявлением заболевания в возрасте до шести месяцев, говорится в пресс-релизе компании. Отмечается, что система доставки гена — рекомбинантный вектор на основе аденоассоциированного вируса, был получен путем модификации природного AAV9. С помощью терапевтического вектора в клетки пациента доставляются копии «здорового» гена SMN1. Белок, который начинает продуцировать организм пациента, защищает мотонейроны от гибели и на годы предотвращает развитие СМА.

Ранее председатель совета директоров BIOCAD Дмитрий Морозов говорил, что лекарство при успешном прохождении клинических испытаний сможет стать заменой зарубежным препаратам.

В России зарегистрированы три препарата от СМА: «Золгенсма» (МНН онасемноген абепарвовек) от «Новартис Фарма АГ», «Спинраза» компании «Биоген» и «Эврисди» от «Ф. Хоффманн-Ля Рош».