Препарат был подан в перечень по минимальной в мире цене, при включении в ЖНВЛП стоимость стала ниже текущей рыночной стоимости на 25%
МОСКВА, 13 января 2021 – «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон», объявляет о включении препарата Спинраза® (нусинерсен)[1], предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии у детей и взрослых, с 1 января 2021 года в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), утвержденный Распоряжением Правительства РФ от 23 ноября 2020 года № 3073-р.
Спинальная мышечная атрофия – это генетическое, прогрессирующее, инвалидизирующее и потенциально фатальное заболевание, которое является основной причиной младенческой смертности от генетических заболеваний[2]. При СМА 1 типа медиана общей выживаемости пациентов составляет менее 1 года[3],[4]. Нарастающие осложнения со стороны опорно-двигательной[5], дыхательной[6] и пищеварительной[7] систем связаны с прогрессией мышечной слабости.
Нусинерсен – первое лекарственное средство, одобренное Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)[8] и Европейским медицинским агентством (ЕМА)[9] для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Это единственный на данный момент препарат патогенетической терапии СМА, включенный в одобренные научно-практическим советом Министерства здравоохранения РФ клинические рекомендации для терапии пациентов со СМА.
Катерина Погодина, управляющий директор «Янссен» в России и СНГ, генеральный директор ООО «Джонсон & Джонсон», комментирует: «На сегодняшний день терапию препаратом нусинерсен получили более 10 000 пациентов во всем мире, а опыт применения в клинических исследованиях и реальной практике составляет более 8 лет, при этом благоприятный профиль безопасности был подтвержден долгосрочно[10]. Сейчас препарат необходим примерно одной тысячи пациентов в России, и мы делаем все возможное, чтобы сделать эту инновационную терапию максимально доступной для них. Включение препарата в перечень ЖНВЛП позволит обеспечить еще более широкий доступ к лекарственной терапии СМА с максимальным объемом данных клинических исследований[11],[12],[13],[14] и реальной клинической практики[15]».
Нусинерсен является первым зарегистрированным в России препаратом для патогенетической терапии СМА. Он обладает таргетным механизмом действия, увеличивая количество белка выживаемости мотонейронов. Нусинерсен продемонстрировал достоверную и убедительную эффективность по результатам широкой программы клинических исследований с высоким уровнем доказательности.
«Клинические исследования показали, что применение нусинерсена снижает риск смерти на 63% у пациентов с ранним началом СМА. При этом 97% пациентов продемонстрировали улучшение или стабилизацию двигательных функций по шкале HINE, что нехарактерно для естественного течения СМА 1 типа, 71% пациентов с ранним началом СМА продемонстрировали улучшение моторных навыков по шкале CHOP INTEND11. Исследование у пациентов со СМА 2 или 3 типа, которое длилось 15 месяцев, показало достоверное улучшение развития моторных функций по шкале HFMSE на 3,9 балла у пациентов с поздним началом СМА12», – комментирует Белоусова Елена Дмитриевна, профессор, заведующая отделением психоневрологии и эпилептологии Научно-исследовательского клинического института педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева.
Профессор Кузенкова Людмила Михайловна, начальник Центра детской психоневрологии, заведующая отделением психоневрологии и психосоматической патологии в Национальном медицинском исследовательском Центре Здоровья Детей отмечает: «Однако клинические исследования продолжаются, и мы получаем убедительные ответы на новые вопросы. Так, устойчивость эффекта от препарата нусинерсен сохранялась при долгосрочном наблюдении[16],[17]. Применение же нусинерсена у младенцев до появления клинических симптомов позволяет им достигать развития моторных навыков, сравнимых со здоровыми детьми. Так, например, все дети смогли сидеть самостоятельно, 96% детей смогли ходить с поддержкой, а 88% детей смогли самостоятельно ходить[18]. Более того, нусинерсен обладает хорошо изученным благоприятным профилем безопасности, ни один пациент из клинических исследований не прекратил терапию препаратом из-за нежелательных явлений10».
За период с 2018 по 2020 г.г. при поддержке «Янссен» было проведено 41 образовательное мероприятие с участием 14.000 стационарных и поликлинических специалистов всех специальностей, принимающих участие в мультидисциплинарном ведении пациентов со спинальной мышечной атрофией. В ходе большинства мероприятий специалистам была предоставлена информация от ведущих экспертов по технологии интратекального введения препарата. По мнению нашей компании, по состоянию на настоящий момент российские специалисты не имеют сложностей в проведении интратекального введения нусинерсен. Препарат применяется в 60 регионах РФ, общее количество пациентов составляет около 350 человек.
При подаче предложения о включении препарата нусинерсен в ЖНВЛП компания сформировала его на основании минимальной референтной цены[19] и приняла решение зафиксировать расчетный курс валют на уровне среднего за 2019 год, снизив таким образом стоимость препарата почти на 500 тыс. рублей за упаковку. Таким образом, предложенная к регистрации цена на препарат почти на 25% ниже текущей средней цены государственных закупок[20]. Данная цена была зарегистрирована 31 декабря 2020 года решением № 1020/20-20 и действует с 1 января 2021 года. Соответствующая запись содержится на сайте Государственного реестра предельных отпускных цен Минздрава России[21].
О препарате Спинраза® (нусинерсен)
Спинраза – это первая терапия, одобренная для лечения младенцев, детей и взрослых пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА), препарат доступен в более чем 40 странах[22]. По состоянию на 31 декабря 2019 года, более 10 000 пациентов получили лечение препаратом нусинерсен, включая тех, кто имел коммерческий доступ к терапии, участвовал в программах расширенного доступа (EAP) и клинических исследованиях[23]. Спинраза является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавшим себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований пациентов различных возрастных групп.
В настоящее время по препарату Спинраза накоплен значительный объем информации, включающий данные более 300 участников исследований с широким диапазоном клинических проявлений СМА. Результаты наблюдений демонстрируют благоприятное соотношение терапевтического эффекта и риска. Эффективность Спинразы оценивалась в двух рандомизированных, двойных слепых, плацебо-контролируемых исследованиях у пациентов с младенческой формой СМА (ENDEAR11) и пациентов с более поздней манифестацией (CHERISH12) и подтверждалась открытыми исследованиями у младенцев на доклинической стадии заболевания (NURTURE13) и пациентов с поздним началом СМА, которые получали терапию в более старшем возрасте (CS2/CS1214). Наиболее частыми побочными эффектами были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боль в спине10. У пациентов, которым препарат Спинраза вводился в пострегистрационном периоде, наблюдались серьезные инфекции, например, менингит. Также имелись сообщения о случаях гидроцефалии[24]. Частота возникновения подобных реакций неизвестна. После введения некоторых препаратов этого класса — АСО[25] — наблюдались токсическая нефропатия и нарушения свертываемости крови, в том числе при резком снижении уровня тромбоцитов. Отслеживание этих симптомов возможно с помощью лабораторных исследований.
В 2016 году FDA, рассмотрев заявку в приоритетном порядке в течение трех месяцев, одобрило применение препарата Спинраза для лечения спинальной мышечной атрофии, заболевания, сопровождающего прогрессирующей мышечной слабостью, у детей и взрослых пациентов8. В 2017 году препарат Спинраза получил положительное заключение Комитета EMA по лекарственным препаратам для применения у человека и был рекомендован для выдачи регистрационного удостоверения в странах Европейского союза9.
В 2018 году препарат Спинраза был признан лучшим технологическим продуктом и удостоен восьми наград премии Prix Galien, включая независимые признания за инновационность в лечении спинальной мышечной атрофии от США, Германии, Италии, Швейцарии, Франции, Бельгии и Люксембурга, Нидерландов и Великобритании[26].
О Janssen, фармацевтических компаниях Johnson & Johnson
В Janssen мы создаем будущее, где заболевания останутся в прошлом. Мы — фармацевтические компании Johnson & Johnson, и мы не жалеем сил, чтобы это будущее стало реальностью для пациентов по всему миру. Мы побеждаем заболевания передовой наукой. Изобретаем, как помочь тем, кто нуждается в помощи. Исцеляем безнадежность человеческим теплом.
Мы работаем в тех областях медицины, где можем принести больше всего пользы: сердечно-сосудистые заболевания, иммуноопосредованные заболевания и нарушения обмена веществ, инфекционные болезни и вакцины, заболевания центральной нервной системы, онкология, легочная артериальная гипертензия.
Узнайте больше на janssen.com. Подписывайтесь: twitter.com/JanssenGlobal. ООО «Джонсон & Джонсон» в Janssen Pharmaceutical Companies, Johnson & Johnson.
[1]Государственный реестр лекарственных средств [Электронный ресурс], URL: https://grls.rosminzdrav.ru/Grls_View_v2.aspx?routingGuid=53afdec7-1b35-4583-bb11-d5f7c5d2546a&t= Дата обращения: 20.08.2019
[2]Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371:2120-33
[3]Kolb et al., Natural History of Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. Ann Neurol. 2017 Dec; 82(6): 883–891.
[4] Finkel RS et al. Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials. Neurology. 2014 Aug 26;83(9):810-7.
[5] Haaker G, Fujak A. Proximal spinal muscular atrophy: current orthopedic perspective. Appl Clin Genet. 2013;6:113-20;
[6] Darras BT. Spinal muscular atrophies. Paediatr Clin North Am. 2015;62:743-66.
[7] Wang CH, et al. Consensus statement for standard of care in spinal muscular atrophy.J Child Neurol. 2007;22:1027-49.
[8] Spinraza FDA Approval Letter, 23/12/2016, Application No.: 209531
[9] EMEA Agency product number: EMEA/H/C/004312, approval date 30/05/2017
[10] Darras BT et al. An Integrated Safety Analysis of Infants and Children with Symptomatic Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treated with Nusinersen in Seven Clinical Trials. CNS Drugs. 2019; 33(9): 919–932.
[11] Finkel R. et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. The New England Journal of Medicine 2017, 377(18):1723-1732
[12] Mercuri E. et al. Nusinersen versus Sham Control in Later-Onset Spinal Muscular Atrophy. The New England Journal of Medicine, 2018. 378(7):625-635
[13] De Vivo D.C. et al. Nusinersen initiated in infants during the presymptomatic stage of spinal muscular atrophy: Interim efficacy and safety results from the Phase 2 NURTURE study. Neuromuscular Disorders. 2019 29(11):842-856.
[14] Darras B.T. et al. Nusinersen in later-onset spinalmuscular atrophy. Long-term results from the phase 1/2 studies. Neurology 2019;92:e1-e15
[15] Biogen. Second Quarter 2020 Financial Results and Business Update.
[16] Chitiboga C.A. et al. Longer-term Treatment With Nusinersen: Results in Later-onset Spinal Muscular Atrophy From the SHINE Study. AAN 2020, poster P6.5-007
[17] Finkel R.S. et al. Nusinersen in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy: Longer-term Treatment Results From the Open-label SHINE Extension Study. WMS 2020, poster P.266
[18] Crawford T.O. et al. Nusinersen in Infants Who Initiate Treatment in a Presymptomatic Stage of SMA: NURTURE Results. WMS 2020, poster P.268
[19] Цена на препарат в Румынии, стоимость 325 871 румынских лей
[20] За период обращения препарата на российском рынке, с ноября 2019 по апрель 2020 гг.
[21] https://grls.rosminzdrav.ru/PriceLims.aspx?Torg=%d1%81%d0%bf%d0%b8%d0%bd%d1%80%d0%b0%d0%b7%d0%b0&Mnn=&RegNum=&Mnf=&Barcode=&Order=&OuterState=60&PageSize=8&orderby=pklimprice&orderType=desc&pagenum=1
[22] Biogen Press release, February 28, 2019 [Электронный ресурс], URL: http://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-further-expands-presence-china-approval-spinrazar
[23] [Электронный ресурс] https://www.spinraza-hcp.com/ Дата обращения 10.04.2020
[24] Инструкция по медицинскому применению лекарственного препарата Спинраза, ЛП-005730 от 28.02.2020
[25] EXONDYS 51™ (eteplirsen) US Prescribing Information. Cambridge, MA © Sarepta Therapeutics Sep 2016.
[26] Biogen Press Release. November 29, 2018. [Электронный ресурс], URL: https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/international-prix-galien-recognizes-spinrazar-best Дата обращения: 20.08.2019
