Американская Vertex Pharmaceuticals намерена в декабре подать в Минздрав РФ досье на регистрацию Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) – препарата, ставшего первым в мире средством для терапии муковисцидоза, сочетающим в себе три вещества. Об этом 12 ноября в ходе III форума медицинских и общественных организаций «Объединим усилия в борьбе с муковисцидозом», посвященный памяти профессора Николая Капранова, сообщила заведующая научно-клиническим отделом муковисцидоза МГНЦ им. Н.П. Бочкова Елена Кондратьева.
Vertex оценивает годовой курс терапии Trikafta в $311 тысяч (23 млн рублей). Однако, как заявляют в Институте клинико-экономической экспертизы США (ICER), разработчику необходимо снизить цену на свой препарат на 73% – до $67,9–85,5 тысячи. ICER констатировал, что все препараты Vertex, включая Trikafta, имеют стоимость одного года жизни с поправкой на показатель QALY (Quality Adjusted Life Years, годы качественной жизни), тогда как сохранение высокой цены на Trikafta «приведет к непропорционально большим потерям пациентов с другими заболеваниями из-за роста общих расходов на здравоохранение и медицинское страхование».
В 2019 году Trikafta была одобрена национальным регулятором США для терапии муковисцидоза у детей от 12 лет с мутацией F508del в гене CFTR. В 2020 году EMA выдало разрешение на использование препарата по этому же показанию и для той же когорты пациентов. В Европе препарат известен под ТН Kaftrio. В июне 2021 года FDA разрешило использовать Trikafta для терапии муковисцидоза у детей от 6 лет с мутацией F508del в гене CFTR.
В мае 2021 года муковисцидоз вошел в перечень заболеваний, терапия которых будет финансироваться за счет фонда «Круг добра», созданного для поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями. Тогда же Попечительский совет фонда утвердил к закупке Trikafta и Оркамби (ивакафтор + лумафактор), также разработанный Vertex. Trikafta закупается непосредственно «Кругом добра», Оркамби – ФКУ Минздрава РФ. Дистрибьютором препаратов Vertex в России выступает Sanofi («Санофи Россия»).
Председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко, выступая 11 ноября в Общественной палате РФ, заявил, что представители организации будут настоятельно требовать регистрации лекарств, которые закупаются за границей для подопечных фонда. Досье на регистрацию в РФ Золгенсмы от Novartis и Карзибы от EUSA Pharma – препаратов, закупаемых «Кругом добра» для пациентов со спинальной мышечной атрофией и нейробластомой, соответственно – уже поданы.
