Страна ждет от российских фармпроизводителей оригинальных препаратов, в том числе для лечения редких заболеваний. Может ли государственный фонд «Круг добра» стать гарантом доступа к отечественным препаратам и тем самым стимулировать фармкомпании к разработке инноваций? Об этом мы спросили у Валерии Богдановой, директора по медицинским вопросам фонда «Круг добра».
Ждете ли вы от российских компаний разработок и каких?
Как только в мире появляется новое лекарство от орфанного заболевания, благодаря фонду оно может стать доступным для российских детей. Фонд приветствует появление как новых препаратов, так и аналогов существующих лекарств. Это дает нам возможность снижать цены на лекарства, что в итоге позволяет помогать большему числу детей.
Лекарства для терапии редких наследственных заболеваний начали появляться на рынке относительно недавно. Их уникальность и цена зачастую не позволяли включать покупку таких лекарств в программу государственных гарантий оказания медицинской помощи. Далеко не все регионы могли купить такую терапию за счет собственных бюджетов, а благодаря сборам частных средств удавалось помочь лишь небольшой части нуждающихся.
Создание фонда «Круг добра» стало эффективным и системным решением этой медико-социальной задачи. Фонд — дополнительный к программам госгарантий механизм организации и финансирования поддержки детей с тяжелыми и редкими заболеваниями. Источник средств фонда — часть повышенного налога на доходы граждан России свыше 5 млн рублей в год. Таким образом, предназначенные фонду средства, например в 2025 году, составили 182 млрд рублей. Эти деньги были направлены на закупку 133 наименований лекарственных препаратов, медицинских изделий и технических средств реабилитации, оплату 11 видов высокотехнологичных операций для терапии 110 заболеваний.
С 2021 года помощь фонда получили 30 тысяч детей, благодаря чему Россия вышла на одно из лидирующих мест в мире по оказанию помощи детям с тяжелыми и редкими заболеваниями.
Само по себе создание фонда стимулировало развитие системы здравоохранения, а также диагностических программ. Так, в 2023 году программа неонатального скрининга была расширена с 5 до 36, а позже и до 38 заболеваний и их групп.
Фонд стал стабильным покупателем уникальных лекарственных препаратов для терапии орфанных заболеваний, их число в перечне фонда постоянно расширяется. Сейчас в нем — 116 заболеваний, для их лечения закупается 139 наименований лекарств и медизделий. Это стимул и ориентир для развития отечественной фармпромышленности. Надеемся, что фонд в ближайшее время сможет сделать больший вклад в развитие российской медицинской науки и фармпроизводства. Мы уже готовимся к тому, что спектр задач фонда расширится за счет задачи обобщения опыта, организации оценки применения лекарственных препаратов в клинической практике.
С кем из российских производителей вы уже сотрудничаете?
Абсолютное большинство поставщиков фонда — российские фармкомпании, которые выступают партнерами иностранных производителей. Большинство наименований лекарств, которые закупаются за счет средств фонда, по-прежнему производятся за границей. Для некоторых препаратов в России локализована, например, вторичная упаковка. Но из новостей мы видим, что все больше отечественных компаний заявляют о начале разработок орфанных лекарств, регистрируют их и пытаются вывести в гражданский оборот. По этому пути пошел, например, «Генериум» с нусинерсеном для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
При существовании российского аналога дорогостоящего препарата отдаст ли фонд предпочтение именно ему для закупки?
На примере того же нусинерсена от «Генериума» могу рассказать, как фонд принимает препараты в Перечень для закупок. Деятельность фонда регулируется указом президента, федеральным законом «Об основах охраны здоровья…», постановлениями и распоряжениями правительства, распоряжениями Минздрава России, уставом фонда. Так, в соответствии с этими документами экспертный совет фонда рассматривает для включения в перечни сами заболевания и их терапию. Решения экспертного совета о включении в Перечень для закупок препаратов и медизделий утверждает попечительский совет фонда.
Перечень для закупок лекарств состоит из трех частей: зарегистрированные в России препараты, не зарегистрированные в России препараты, а также препараты, которые с 2023 года закупаются детям за счет средств, предназначенных фонду по программе «14 высокозатратных нозологий». Зарегистрированные в России лекарства по заявкам фонда закупаются в рамках процедуры госзакупок по №44-ФЗ силами ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России, по международному непатентованному наименованию, по итогам открытых аукционов. Незарегистрированные лекарства фонд покупает по итогам прямых переговоров с производителями и поставщиками, которых в России определяют сами производители, при участии Федеральной антимонопольной службы.
До 2024 года в России был зарегистрирован и выведен в гражданский оборот препарат нусинерсен лишь от одного зарубежного производителя, под торговой маркой «Спинраза». Когда появился российский аналог «Лантесенс», производитель дал меньшую цену, и с 2024 года по итогам аукционов закупается именно он.
Потребности фонда уже стали ориентиром и для российского производителя медизделий. С недавних пор мы закупаем отечественные специальные перевязочные материалы для детей с буллезным эпидермолизом.
Участвуют ли подопечные фонда в клинических исследованиях?
Подопечные фонда — это дети, которые получают терапию. В постановлениях правительства, регулирующих работу фонда, прямо указано, что мы имеем право на оплату только тех лекарств и методов лечения, которые уже подтвердили эффективность и безопасность в ходе клинических исследований.
Поэтому фонд не имеет права оплачивать экспериментальные методы лечения. Клинические исследования проводят сами фармацевтические компании, берут на себя и собственные риски, и потенциальные риски пациентов. Совершенно объяснимо, что к участию в клинических исследованиях новых препаратов, новых молекул компании привлекают пациентов, не получавших никакой терапии. Таких пациентов в России, благодаря работе фонда «Круг добра», немного.
На примере той же СМА: все российские дети, которым ставится такой диагноз, в соответствии с показаниями и назначениями врачей за счет средств фонда бесплатно получают один из трех препаратов патогенетической терапии СМА, включая по-прежнему один из самых дорогих в мире генозаместительный препарат однократного введения онасемноген абепарвовек («Золгенсма»). С 2021 года помощь получили уже почти 1900 детей со СМА, из них более 460 детей — «Золгенсму».
Планируете ли вы сотрудничество с институтами, которые разрабатывают персонализированные препараты?
Сошлюсь здесь на поручение президента, в соответствии с которым мы ожидаем расширения целей и задач «Круга добра». Совместно с ФМБА, с экспертными организациями Минздрава России мы будем организовывать более системную оценку применения лекарств для терапии орфанных заболеваний. Задача в том, что этот опыт должен максимально использоваться российской медицинской наукой, а на следующем шаге — российскими фармацевтическими компаниями, чтобы как можно больше детей с тяжелыми и редкими заболеваниями получали действенную терапию.
