В России по правилам Евразийского экономического союза 20 апреля зарегистрировали препарат Лукстурна (воретиген непарвовек), разработанный американской Spark Therapeutics и предназначенный для терапии наследственной дистрофии сетчатки. Держателем регудостоверения на лексредство стала швейцарская Novartis, отвечающая за дистрибьюцию препарата за пределами США.
В 2017 году Лукстурна была одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для терапии наследственной дистрофии сетчатки, вызванной биаллельными мутациями в гене RPE65. Согласно установленной стоимости на препарат, лечение обоих глаз в США составляет $850 тысяч. В январе 2018 года Spark Therapeutics и Novaris заключили соглашение, согласно которому швейцарская фармкомпания получила права на продажу препарата за пределами США. Спустя несколько месяцев Европейское агентство лекарственных средств выдало разрешение на применение препарат Лукстурна по этому же показанию.
Летом 2021 года наследственная дистрофия сетчатки вошла в перечень болезней, для терапии которых закупка лексредств финансируется за счет госфонда «Круг добра». В сентябре попечительский совет фонда утвердил к закупке Лукстурну как незарегистрированный препарат.
В ноябре того же года «Круг добра» подписал с фармкомпанией «Ирвин 2», входящей в «Фармэко», и НМИЦ глазных болезней им. Гельмгольца договор на поставку Лукстурны для шести подопечных фонда.
Лукстурна – не первый препарат, регистрируемый в РФ после утверждения к закупке для подопечных «Круга добра». Генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек) от Novartis, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии и также одобренный к закупке для подопечных фонда, зарегистрирован в России в начале декабря 2021 года. До этого препарат закупался фондом как незарегистрированный. За его поставку отвечала компания «Скопинфарм».
Первый аукцион на закупку Золгенсмы после ее регистрации ФКУ «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Минздрава РФ объявило в середине апреля 2022 года. Стоимость аукциона составила 5,5 млрд рублей.
