Одним из редких заболеваний, претендующих на статус орфанного в РФ, является медуллярный рак щитовидной железы. Частота данного заболевания составляет 3–5% от всех случаев рака щитовидной железы и 10 случаев на 100 тыс. населения, что позволяет причислить его к числу редких. В 2011 году в России насчитывалось 1964 пациента с медуллярным раком щитовидной железы.
До сегодняшнего дня существующие опции терапии распространенного медуллярного рака щитовидной железы были ограничены цитотоксической химиотерапией и лучевой терапией. Большие возможности эффективной и безопасной терапии открывают таргетные препараты, направленно действующие на белки, участвующие в канцерогенезе и способности опухоли к прогрессии и метастазированию.
Осенью 2013 года в РФ был зарегистрирован мультикиназный ингибитор, разработанный биофармацевтической компанией «АстраЗенека», первый и единственный препарат в России, одобренный для лечения больных медуллярным раком щитовидной железы на поздних стадиях.
Основанием для одобрения нового препарата «АстраЗенека» послужили результаты двойного слепого рандомизированного исследования третьей фазы (исследования ZETA), в котором 331 больной с неоперабельным местнораспространенным или метастатическим медуллярным раком щитовидной железы принимал препарат (n=231) или плацебо (n=100). По сравнению с группой плацебо в группе препарата было отмечено статистически значимое увеличение безрецидивной выживаемости.
«Мы внедряем инновационные разработки в современную российскую медицину, которые позволят вывести лечение тяжелых онкологических заболеваний на новый уровень, — говорит Карин Оттер, медицинский директор «АстраЗенека Россия». — Несмотря на ограниченное число пациентов, для которых предназначены такие препараты, спасенные с их помощью жизни бесценны с общечеловеческой точки зрения».
