Компания «Новартис» начала регистрацию в России препарата «Золгенсма». Соответствующая информация размещена на сайте Государственного реестра Минздрава. Лекарство является препаратом генной терапии и предназначено для однократного введения пациентам со спинальной мышечной атрофией.
Препарат «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек) содержит вектор для доставки отсутствующего или дефектного гена SMN1. Он отвечает за синтез белка SMN, необходимого для функционирования двигательных нейронов и скелетной мускулатуры.
Препарат генной терапии вводится однократно пациентам со спинальной мышечной атрофией (СМА). Лекарство одобрено в 2019 году в США, в марте 2020 года получило условное одобрение в Евросоюзе. Процедура облегчает доступ к лекарствам при ограниченных вариантах лечения, позволяет выводить на рынок жизненно необходимый препарат при неполных клинических данных.
По оценкам 2019 года, Zolgensma – один из самых дорогих препаратов в мире. Оценочная стоимость инъекции составила 2,125 млн долларов.
В России для лечения СМА одобрен препарат «Спинраза» компании «Биоген». Регистрация состоялась в 2019 году. Статус орфанного препарата присвоен в начале 2020 года.
В марте 2020 года заявку на регистрацию рисдиплама в России подала компания «Рош». В случае одобрения этот препарат может стать первым пероральным лекарством для амбулаторного применения у больных СМА.
