Российские благотворительные фонды получили скидку 20% на самое дорогое лекарство в мире – генотерапевтический препарат Золгенсма (онасемноген абепарвовек), предназначенный для терапии спинальной мышечной атрофией (СМА) у детей и способный, по данным производителей и одобривших его применение национальных регуляторов, переломить течение СМА с помощью одной инъекции. Об этом изданию «Такие дела» рассказал директор фонда «Помощь семьям СМА» Александр Курмышкин. Теперь пока не зарегистрированная в России Золгенсма обходится фондам в 121 млн рублей.
Производитель Золгенсмы Novartis установил цену на препарат на уровне $2,1 млн (около 150 млн рублей по нынешнему курсу). Скидка в 20% позволяет благотворительным фондом приобретать препарат по цене $1,7 млн (около 120 млн рублей).
По словам Курмышкина, снижение цены на Золгенсму связано с несколькими факторами. Один из них – снижение в мире цены на другой препарат для лечения СМА, Спинразу от Biogen и Janssen (нусинерсен). Он отметил, что около четырех лет с момента выхода Спинразы на рынок годовая терапия препаратом обходилась в ту же сумму, что и инъекция Золгенсмы, но со временем цена на нусинерсен упала. В России цена на Спинразу снизилась с включением препарата в перечень ЖНВЛП в 2020 году: до этого препарат закупался по цене 7,8 млн рублей, а предельная зарегистрированная цена на нусинерсен составила 5,1 млн рублей.
Еще один фактор, который называет Курмышкин – разработка аналогов Золгенсмы в мире. Директор фонда «Помощь семьям СМА» считает, что в будущем стоит ожидать еще более сильного падения цен на онасемноген абепарвовек.
«Только в России их два [их разрабатывают «Биокад» и Казанский (Приволжский) федеральный университет]. Значит, они делаются и в Китае, и в Бразилии, и в Америке. Запатентовать этот препарат практически невозможно», – объяснил Курмышкин.
Курмышкин отметил, что Россия не первой получила скидку на Золгенсму. По его словам, год назад такую же скидку получила Япония, а ранее – еще ряд стран.
В начале января президент РФ Владимир Путин постановил создать фонд поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями «Круг добра». На сегодняшний день фондом утверждены 44 заболевания, терапию которых обеспечивает «Круга добра». За счет фонда закупаются 33 лекарства, в том числе 21 не зарегистрированных в РФ (среди них –Золгенсма). По словам председателя правления фонда Александра Ткаченко, на большинство незарегистрированных лекарств организации удалось снизить цены на 40%.
При назначении Золгенсмы члены экспертного совета фонда решили опираться на консенсус в отношении генозаместительной терапии, согласно которому лечение положено детям со СМА I типа в возрасте до 6 месяцев. На сегодняшний день «Круг добра» закупил генотерапевтический препарат для 12 детей со СМА. Поставщиком Золгенсмы для подопечных фонда стала компания «Скопинфарм», входящая в ГК «Фармимэкс» Александра Апазова.
Американский медрегулятор одобрил использование Золгенсмы для лечения детей со СМА I типа до двух лет в мае 2019 года. В мае 2020 года Золгенсма получила одобрение ЕМА, регулятор разрешил применять препарат для терапии СМА у детей весом до 21 кг. Следом лексредство одобрили медрегуляторы Японии, Канады и ряда других стран.
