Руководитель Федерального медико-биологического агентства (ФМБА) России Вероника Скворцова рассказала, что подведомственные ФМБА учреждения готовы заняться разработкой дешевых аналогов зарубежных препаратов для терапии орфанных заболеваний. Речь в том числе о замене препарата Золгенсма (онасемноген абепарвовек), разработанного швейцарской Novartis и являющегося самым дорогим в мире лекарством для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА).
«Поставлена задача: сделать аналог [препарата. – Vademecum] Золгенсма, <…> один курс стоит 180 млн рублей. Нет проблем, мы сделаем ее. Она будет стоить у нас не только в разы, а в десятки раз дешевле», – заявила Скворцова на заседании комитета Совета Федерации по социальной политике.
Она также сообщила, что учреждения ФМБА готовы разработать и другие аналоги зарубежных препаратов для лечения редких генетических заболеваний и уже получили перечень соответствующих молекул. Скворцова отметила, что по шести препаратам аналоги могут быть готовы уже через полгода, еще по двум – в течение восьми месяцев.
Разработкой аналога Золгенсмы в настоящее время уже занимаются «Биокад» и Казанский (Приволжский) федеральный университет.
Минздрав РФ зарегистрировал Золгенсму в декабре 2021 года. Первый гостендер на препарат в мае 2022 года выиграла компания «Скопинфарм». В России Золгенсму для лекобеспечения детей со СМА с сентября 2021 года закупает госфонд «Круг добра».
