Европейская комиссия (ЕК) выдала регистрационное удостоверение при особых обстоятельствах на препарат Nezglyal® (лериглитазон). Лекарственное средство стало первым одобренным фармакологическим лечением церебральной адренолейкодистрофии (cALD) в Европейском союзе. Препарат разработан биотехнологической компанией Minoryx Therapeutics, а его коммерциализацией в Европе занимается Neuraxpharm.
Регистрационное удостоверение на Nezglyal было выдано 21 сентября 2026 года после положительного заключения Комитета по лекарственным препаратам для человека (CHMP), принятого 23 июля, Об этом . сообщает Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA).
Показания к применению
Nezglyal представляет собой пероральный селективный агонист PPAR-гамма-рецепторов. Препарат предназначен для лечения мальчиков в возрасте от 2 до 12 лет с церебральной адренолейкодистрофией, у которых при МРТ головного мозга выявляются Gd-негативные поражения, а показатель по неврологической функциональной шкале (NFS) составляет 0 или 1.
Регистрация предоставлена при особых обстоятельствах (exceptional circumstances) из-за редкости заболевания и невозможности получить полный объем данных об эффективности и безопасности на момент регистрации. Компания должна представить дополнительные данные по долгосрочной эффективности и безопасности препарата.
Результаты исследования NEXUS
Решение регулятора основано на результатах исследования II/III фазы NEXUS и дополнительных данных программ расширенного доступа. В исследование были включены 23 мальчика в возрасте от 2 до 12 лет.
По данным EMA, после 96 недель лечения или к визиту перед трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) прогрессирование заболевания было остановлено у 7 из 20 пациентов, для которых были доступны достаточные данные, что соответствует 35%. Для сравнения использовался показатель 10%, ожидаемый при естественном течении заболевания.
Из семи пациентов, у которых было зафиксировано отсутствие прогрессирования, шестеро имели Gd-негативные поражения головного мозга на исходном этапе.
«При детской форме cALD нейродегенерация необратима, поэтому критически важно остановить прогрессирование заболевания на ранней стадии — в идеале до появления симптомов и признаков нейровоспаления», — отметила доктор Каролин Севин (Dr. Caroline Sevin), CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, Франция.
Коммерциализация препарата
По данным Minoryx Therapeutics и Neuraxpharm, первый коммерческий запуск Nezglyal в Европе ожидается в Германии до конца 2026 года. Выход препарата на рынки других европейских стран будет зависеть от завершения национальных переговоров о возмещении стоимости терапии.
Параллельно продолжается клиническая программа лериглитазона. В исследовании III фазы CALYX изучается применение препарата у взрослых пациентов с cALD и Gd-позитивными поражениями. Получение основных результатов ожидается в начале 2028 года. В исследовании IIa фазы TREE лериглитазон изучается у детей с синдромом Ретта; результаты ожидаются до конца 2026 года.
Регистрация Nezglyal в ЕС распространяется на ограниченную группу пациентов — мальчиков 2–12 лет с ранней стадией cALD, Gd-негативными поражениями головного мозга и NFS 0–1.
