Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции.
Ежегодно в Европе рождается всего 15 детей с АДА-ТКИН – таких маленьких пациентов называют «детьми в пузыре». Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжелый комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная среда.
В настоящее время таким больным предлагают пересадку костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда – в таком случае продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.
Терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, предназначена для пациентов с иммунодефицитом, которым подобрать подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается вводить в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.
Сообщается, что в течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить одобрение для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.
The world’s first life-saving gene therapy for children, developed by Italian scientists and GlaxoSmithKline, has been recommended for approval in Europe, boosting the pioneering technology to fix faulty genes.
Европейское агентство по лекарственным препаратам (European Medicines Agency) одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей с АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН). У детей, страдающих этой формой иммунодефицита, мутация затрагивает работу аденозиндезаминазы. Пациенты с тяжелым комбинированным иммунодефицитом практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться практически любые инфекции.
Ежегодно в Европе рождается всего 15 детей с АДА-ТКИН – таких маленьких пациентов называют «детьми в пузыре». Самым известным ребенком, у которого был диагностирован тяжелый комбинированный иммунодефицит, стал канадец Дэвид Веттер, с рождения живший в специальном пластиковом изоляторе, где для него была создана абсолютно стерильная среда.
В настоящее время таким больным предлагают пересадку костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда – в таком случае продолжительность жизни больных редко превышает 2 года.
Терапия Strimvelis, разработанная компанией GlaxoSmithKline, предназначена для пациентов с иммунодефицитом, которым подобрать подходящего донора не удалось. В ходе лечения предполагается вводить в организм больных ретровирусные векторы, несущие полноценные копии поврежденного гена.
Сообщается, что в течение ближайших лет GlaxoSmithKline планирует получить одобрение для использования генной терапии при лечении других редких заболеваний – метахроматической лейкодистрофии и синдрома Вискотта-Олдрича.
The world’s first life-saving gene therapy for children, developed by Italian scientists and GlaxoSmithKline, has been recommended for approval in Europe, boosting the pioneering technology to fix faulty genes.
