Сложный набор ферментов, отвечающий за разрушение утративших свою функцию белков, называется протеасомой. Отдельный вид этого комплекса – иммунопротеасомы, присутствующие в клетках иммунной системы, а также в клетках, находящихся в очагах воспаления при развитии аутоиммунных заболеваний.
Ученые Центра компетенций НТИ на базе ИБХ РАН нашли способ блокировки иммунопротеасомы, которая участвует в воспалительном процессе, что позволит смягчать симптомы многих аутоиммунных заболеваний. Разрабатываемый препарат на основе высокоспецифических ингибиторов иммунопротеасомы обладает большей селективностью и блокирует иммунопротеасому в основном в клетках, подвергающихся атаке собственной иммунной системой, в терапевтически безопасных концентрациях. Таким образом, препарат может стать альтернативой существующим лекарственным средствам, которые воздействуют не только на комплекс в очагах воспаления, но и на протеасомы, задействованные в работе иммунной системы, что ведет к ослаблению иммунитета пациента.
«В обычном случае при снижении воспаления снижается и иммунитет, возникает повышенный риск системных инфекций. Наш подход состоит в том, что мы установили тип иммунопротеасом, которые содержатся в специализированных клетках — олигодендроцитах. Они формируют миелиновую оболочку аксонов внутри центральной нервной системы, и именно эти клетки являются мишенями иммунной системы при протекании рассеянного склероза. Блокируя при помощи специфического ингибитора особый тип иммунопротеасомы, который содержится в олигодендроцитах при развивающемся воспалении, мы можем спрятать эти клетки от иммунной системы», — пояснил заместитель руководителя центра по науке, заведующий лабораторией молекулярной биомедицины Центра компетенций НТИ на базе ИБХ РАН Алексей Белогуров.
«Проект реализуется в рамках программы Центра компетенций и в настоящее время находится на стадии научно-исследовательской работы (НИР), к моменту завершения которой предстоит провести доклинические и клинические испытания для выхода продукта на рынок. Завершение этой работы планируется в 2027 году. Для коммерциализации результатов НИР предполагается использовать формат малого инновационного предприятия, что оптимально для привлечения инвестиций и взаимодействия с зарубежными партнерами. На более поздней стадии будет создаваться инвестиционное товарищество, как уже привычный инструмент для институциональных и частных инвесторов, в первую очередь — зарубежных. Механизмом выхода из проекта для научной организации может являться продажа лицензии на право использования результатов разработки – это возможно уже после окончания первой стадии клинических исследований. Центр компетенций после этого сможет продолжать оказывать широкий спектр услуг по разработке: от наработки субстанций до подготовки и обучения необходимого персонала», — отметил директор центра управления технологическим развитием НТИ в РВК Арсен Гареев.
В настоящий момент ведется подготовка к полномасштабным доклиническим исследованиям.