Компания Janssen подала в Минздрав документы для регистрации препарата, созданного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В компании выразили надежду, что высокая потребность в новых видах лечения и орфанный статус заболевания позволят рассмотреть регистрационное досье в сжатые сроки.
Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.
Компания Janssen подала в Минздрав документы для регистрации препарата, созданного для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). В компании выразили надежду, что высокая потребность в новых видах лечения и орфанный статус заболевания позволят рассмотреть регистрационное досье в сжатые сроки.
Новый лекарственный препарат является антисмысловым олигонуклеотидом, влияющим на регуляторные элементы сплайсинга пре-мРНК SMN2 и способствующим включению 7-го экзона в ген SMN2.
