По данным ГРЛС, разрешение на проведение ММКИ будет действовать до конца 2031 года. В ходе исследования ученые планируют оценить основные фармакокинетические показатели, эффективность и безопасность гофликицепта в популяции пациентов детского и подросткового возраста с ССЛ при резистентности к колхицину или при его непереносимости. Препарат в КИ будет применяться в форме раствора для подкожного введения в дозировке 40 мг/мл.
Исследования будут проводиться на площадках трех организаций – контрактно-исследовательской лаборатории ООО «Медицинские Технологии» из Санкт-Петербурга, Морозовской детской городской клинической больницы ДЗМ и НИИ ревматологии им. В.А. Насоновой.
Арцерикс – гетеродимерный гибридный белок, способный с высокой аффинностью связываться с человеческими интерлейкином-1 бета (ИЛ-1β) и интерлейкином-1 альфа (ИЛ-1α), избыточный синтез которых выступает одним из ведущих механизмов развития ИРП. О завершении регистрационного процесса препарата «Р-Фарм» сообщила в июне 2024 года. Как тогда пояснили Vademecum в компании, Арцерикс стал первым лекарством в классе и единственным препаратом в России, зарегистрированным для таргетной терапии ИРП. На данный момент гофликицепт погружен в перечень ЖНВЛП.
Колхицин – растительный алкалоид, используемый при ССЛ в качестве базовой терапевтической опции. В клинических рекомендациях Минздрава РФ по семейной средиземноморской лихорадке уточняется, что при резистентности к колхицину пациенту стоит назначать ингибиторы ИЛ-1β и ИЛ-1α– канакинумаб (зарегистрирован Novartis и «Генериумом») или анакинру (зарегистрирован Swedish Orphan Biovitrum). К колхицин-резистентным относятся комплаентные пациенты, имеющие более одной атаки (внезапный эпизод воспаления серозных оболочек, который сопровождается высокой температурой и сильной болью в животе, груди или суставах) в месяц и получающие максимально переносимую дозу препарата на протяжении более трех месяцев.
ССЛ считается самым распространенным моногенным аутовоспалительным завболеванием. В мире зарегистрировано более 100 тысяч пациентов с диагностированной патологией. По данным «Вестника ревматологии», резистентность к колхицину встречается у 5–10% пациентов.
В апреле 2026 года Минздрав выдал ООО «Р-Фарм Интернешнл», входящей в ГК «Р-Фарм», разрешение на проведение III фазы ММКИ двух ингибиторов интерлейкинов при болезни Стилла – орфанном аутовоспалительном заболевании, главные симптомы которого – ежедневная лихорадка, быстроисчезающая сыпь и воспаление суставов. Изучаться будут показатели Артлегии (олокизумаб) и Арцерикса. Первый препарат показан для лечения ревматоидного артрита средней или высокой степени активности, а также синдрома высвобождения цитокинов при COVID-19. К участию в новых КИ, как следует из записи в ГРЛС, будут привлечены 85 пациентов. Работу планируется завершить к концу 2028 года.
