FDA присвоило экспериментальному препарату для лечения наследственной тромботической микроангиопатии производства ирландской фармацевтической компании Shire статус ускоренного рассмотрения, сообщает Pharma Times.
SHP655 (рекомбинантный ADAMTS13) предназначен для терапии наследственной тромботической микроангиопатии у пациентов с дефицитом ADAMTS13. Данный фермент осуществляет биологическое разрушение фактора фон Виллебранда.
Пока ни одного лекарственного средства для лечения этого заболевания одобрено не было. От наследственной тромботической микроангиопатии страдают около 3-4 тыс. человек во всем мире.
В ближайшее время Shire планирует начать III фазу клинических исследований для оценки эффективности и безопасности лекарственного средства для лечения пациентов, страдающих от тяжелой формы наследственного дефицита ADAMTS13.
