Фото: ugguggu/FOTODOM/Shutterstock
Стало известно о достижении всех основных и дополнительных целей исследования III фазы по изучению препарата Encaleret от BridgeBio Pharma, предназначенного для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии 1-го типа (АДГ1).
Через 24 недели терапии препаратом у 76% из 67 пациентов были достигнуты целевые показатели уровня кальция в крови и моче. При стандартном лечении данный показатель составил лишь 4%.
АДГ1 представляет собой редкое генетическое заболевание, характеризующееся низким уровнем кальция в крови при повышении его концентрации в моче. Заболевание может вызывать мышечные судороги, спазмы и в некоторых случаях нарушение функции почек.
Как отметил в ходе телефонной конференции генеральный директор BridgeBio Нил Кумар, в планы компании входит повышение доступности Encaleret для пациентов.
Повышение уровня естественного паратиреоидного гормона выше нижней границы нормы при получении Encaleret было выявлено у 91% пациентов, тогда как при стандартном лечении подобное повышение наблюдалось всего у 7%.
Полученные данные свидетельствуют о том, что препарат от BridgeBio является первой таргетной терапией для лечения редкого генетического заболевания и имеет все шансы получить одобрение регулирующих органов.
Фото: ugguggu/FOTODOM/Shutterstock
Стало известно о достижении всех основных и дополнительных целей исследования III фазы по изучению препарата Encaleret от BridgeBio Pharma, предназначенного для лечения аутосомно-доминантной гипокальциемии 1-го типа (АДГ1).
Через 24 недели терапии препаратом у 76% из 67 пациентов были достигнуты целевые показатели уровня кальция в крови и моче. При стандартном лечении данный показатель составил лишь 4%.
АДГ1 представляет собой редкое генетическое заболевание, характеризующееся низким уровнем кальция в крови при повышении его концентрации в моче. Заболевание может вызывать мышечные судороги, спазмы и в некоторых случаях нарушение функции почек.
Как отметил в ходе телефонной конференции генеральный директор BridgeBio Нил Кумар, в планы компании входит повышение доступности Encaleret для пациентов.
Повышение уровня естественного паратиреоидного гормона выше нижней границы нормы при получении Encaleret было выявлено у 91% пациентов, тогда как при стандартном лечении подобное повышение наблюдалось всего у 7%.
Полученные данные свидетельствуют о том, что препарат от BridgeBio является первой таргетной терапией для лечения редкого генетического заболевания и имеет все шансы получить одобрение регулирующих органов.
