Поправками предлагается, в частности, расширить определение биологических лекарственных препаратов. Дефиниция может быть дополнена уточнениями, что к таким средствам относятся индивидуальные БТЛП и генотерапевтические лекарства, а также тканеинженерные препараты (препараты тканевой инженерии).
Одновременно с этим законопроект может зафиксировать в ФЗ определение индивидуальных БТЛП и генотерапевтических лекарств. Под первой группой средств будут подразумеваться препараты, предназначенные для применения в соответствии с индивидуальным медицинским назначением и специально изготовленные для конкретного пациента непосредственно в медорганизации, а также имеющие в своем составе соединения, синтезированные по результатам генетических исследований материала пациента. К индивидуальным генотерапевтическим препаратам разработчик поправок предлагает отнести средства, не являющиеся лекарственными препаратами на основе соматических клеток или тканеинженерными препаратами, но предназначенные для индивидуального медицинского назначения.
Индивидуальные БТЛП и генотерапевтические лекарства не будут подлежать госрегистрации. Сейчас правительство утверждает регламенты обращения индивидуальных БТЛП, их изготовления, проведения экспертизы, осуществления контроля качества, применения, хранения, транспортировки и так далее. Проект может предоставить правительству право принимать и форму заключений по результатам экспертиз.
Для конкретизации порядка обращения индивидуальных генотерапевтических лекарственных препаратов в ФЗ может появиться отдельная статья. В ней планируется зафиксировать, что обращение таких средств включает в себя их разработку, доКИ, экспертизу, изготовление, контроль качества, применение, хранение, перевозку и уничтожение. Порядок же обращения будет утверждаться правительством. Для изготовления и применение индивидуальных генотерапевтических препаратов медучреждениям, в случае утверждения законопроекта, потребуется получать разрешение.
Предложило правительство конкретизировать и перечень лекарств, для которых Совет по этике будет проводить экспертизу, – для индивидуальных БТЛП и генотерапевтических препаратов.
В пояснительной записке к законопроекту указывается, что разработанные поправки должны совершенствовать правовое регулирование обращения лекарств и гармонизировать их с правилами ЕАЭС. Так как документ предлагает установить обязательные требования, для него предусмотрен особый срок вступления в силу – 1 марта 2028 года.
Внесенный теперь в Госдуму проект впервые был опубликован Минздравом РФ в апреле 2026 года. В нем, в частности, отсутствовали пункты, предусматривающие погружение в ФЗ определения индивидуальных БТЛП и генотерапевтических препаратов.
Сейчас в России сразу несколько операторов – государственных и коммерческих – занимаются исследованиями в области генотерапевтических препаратов. Так, еще в 2024 году НМИЦ гематологии получил от Минпромторга лицензию на изготовление CAR-T-препаратов на собственной производственной площадке. Такое решение, как уточнили в центре, позволило начать КИ Утжефры – лекарства для лечения злокачественных новообразований крови. В начале 2025-го центр поделился итогами первого этапа лечения участника исследований. По данным НМИЦ, пациент успешно прошел I фазу КИ и перешел на амбулаторный режим для оценки работы препарата в долгосрочной перспективе.
В феврале 2025 года разрешение на проведение КИ I-II фазы собственного генотерапевтического препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна получил «Генериум». Проект должен завершиться до конца марта 2030 года. В марте 2025-го компания «Артген Биотех» (прежнее название – ИСКЧ) получила от Минздрава разрешение на проведение III фазы КИ геннотерапевтического препарата Неоваскулген для лечения синдрома диабетической стопы. По результатам первых двух фаз КИ выяснилось, что введение препарата в пораженные ткани сокращает сроки заживления язвенных дефектов и улучшает качество регенерации ткани у пациентов. Третья фаза исследования с участием 188 пациентов пройдет на базе пяти клинических центров в Москве, Воронеже, Новосибирске и Ставрополе и продлится до марта 2027 года.
