25 февраля 2022 года на площадке Торгово-промышленной палаты РФ состоялось открытое научно-практическое совещание «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия», приуроченное Международному дню орфанных заболеваний. Мероприятие прошло под эгидой подкомитета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья при технической поддержке межотраслевого объединения «Фармпробег». Соорганизатор события: АНО «Центр помощи пациентам «Геном».
Ирина Петина, сенатор Российской Федерации, член Комитета Совета Федерации по социальной политике, поделилась ключевыми выводами резолюции прошедшего форума «Новейшая генетика», а также мнением о работе экспертного сообщества по развитию законодательной базы в области лечения и организации медицинской помощи пациентам, страдающим орфанными заболеваниями. В своем выступлении сенатор обратила особое внимание на необходимость подготовки и удержания в регионах профильных специалистов, а также отметила значительную роль фонда «Круг добра» в лекарственном обеспечении детей с орфанными заболеваниями и важность повышения оперативности работы фонда, начиная от подачи заявки до получения пациентами лекарственных средств.
— Необходимо совершенствовать федеральный регистр пациентов с орфанными заболеваниями. Также необходимо принятие комплекса мер по сокращению сроков получения лекарственной помощи. Безусловно, работа по данным темам не заканчивается, она будет продолжаться совместно с уполномоченными органами власти и всеми заинтересованными организациями, — заявила Ирина Петина.
Александр Петров, руководитель подкомитета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья, отметил, что вопрос лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в регионах остается острым.
— Я до сих пор слышу в регионах резонный вопрос: «почему этому ребенку дали лекарство, он вошел в фонд «Круг добра», а почему другому не дали?». Это очень серьезные вопросы. Чем одни дети лучше, а другие хуже? Увы, мы не можем объяснить родителям. Нам нужно доработать систему управления лекарственного обеспечения по орфанным заболеваниям через создание регистров, — заявил Александр Петров. Кроме того, депутат призвал развивать науку в области диагностики и лечения орфанных заболеваний, чтобы приблизить лекарственную помощь российским пациентам.
— Необходимо чаще привлекать научные учреждения к тем заседаниям и экспертным советам, которые проводятся по орфанным заболеваниям, — отметил Сергей Куцев, директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист Минздрава РФ по медицинской генетике, — Сегодня у нас есть впечатляющие научные результаты, однако, на мой взгляд, научные учреждения должны быть в курсе задач, которые сегодня стоят перед медиками. В текущий момент существует серьезный разрыв между наукой и практическими задачами.
Сергей Куцев выразил уверенность, что орфанное направление должно стать стимулом развития научных исследований, промышленного комплекса производства отечественных инновационных препаратов, так и системы здравоохранения в целом. Он особо подчеркнул, что именно орфанная сфера является серьезным драйвером развития высокотехнологичной медицины в нашей стране.
Помимо актуальных тем развития научной и образовательной базы и вопросов лекарственного обеспечения, эксперты поделились своим видением относительно законодательного совершенствования в области диагностики, оказания медицинской помощи и доставки препаратов инновационного класса орфанным пациентам.
На примере синдрома Ангельмана эксперты разобрали необходимость ранней диагностики. Несмотря на отсутствие патогенетической терапии, своевременная постановка диагноза дает возможность эффективного симптоматического лечения и ранней реабилитации, что положительным образом сказывается на состоянии пациентов. К действенным инструментам ускорения постановки диагноза эксперты причислили формирование орфанной настороженности у врачей и повышение доступности медицинской помощи: в частности, специфика синдрома Ангельмана позволяет осуществлять программу пребывания одного дня в федеральном центре, а это требует нормативного закрепления.
Ян Власов, сопредседатель Всероссийского союза пациентов, дополнил, что вне зависимости от специфики редкого заболевания, крайне важно развивать патронажную службу и формировать программы реабилитации для таких пациентов. Эти программы должны быть инициированы на федеральном уровне и охватывать всех нуждающихся. Такое мнение о необходимости развития патронажной службы разделила Нина Белозерцева, исполнительный директор НКО «Фонд поддержки пациентских инициатив». На примере заболевания нейробластомы Нина Белозерцева представила успешное ведение кросс-функциональной деятельности между пациентами, субъектами и фондом «Круг добра» и организацию патронажной службы по нейробластомам.
— Я всегда говорю, что в детской онкологии, как и в орфанных заболеваниях, нет отдельного пациента, у нас болеет вся семья. Роль общественной, родительской организации невозможно переоценить. Это — забота о конкретном пациенте, — отметила Светлана Варфоломеева, директор НИИ детской онкологии и гематологии аппарата управления ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина» Минздрава России, — Огромная роль принадлежит Национальному центру детской гематологии, онкологии и иммунологии, которым руководит Галина Анатольевна Новичкова. Там развернут пансионат на 150 мест, где дети могут находиться с родителями бесплатно. Также огромный вклад вносит лично Иван Сократович Стилиди, директор Центра, где я работаю. В Центре минимум 10 мест для родителей, приезжающих с детьми, предоставляется бесплатно, а часть номеров предоставляется на льготных условиях. Это то, что мы называем способностью сохранять социальную часть здоровья. Люди не должны на это тратить нервы и силы. Люди должны приехать и комфортно получить помощь.
Сокращение сроков поставок препаратов инновационного класса – еще один важный элемент приближения помощи орфанным пациентам. В качестве оптимизации процессов доставки препаратов эксперты предложили прописывать требования к дистрибьютору на этапе тендера и закреплять их в контракте. Как минимум, у поставщика должен быть договор с производителем, чтобы лекарство имело подтвержденное происхождение, а путь от завода до пациента занимал минимальный срок. Кроме того, следует обратить внимание на наличие в фармлицензии следующих четырех пунктов: приемка лекарственных средств, хранение, отпуск и транспортировка. Последний пункт очень важен для соблюдения холодовой цепи и, соответственно, качества и заявленной эффективности поставляемых препаратов.
По словам Инны Панкратенко, директора департамента специальных продуктов «Ирвин», это краеугольный камень, учитывая то, что ряд компаний с фармлицензией не имеют лицензии по транспортировке.
— Для обеспечения доступности лекарств и их оперативного перераспределения между субъектами РФ в контракте важно учесть опцию перевозки товарных остатков. Все крупные дистрибьюторы обладают такими мощностями, и готовы взять это на себя. Сейчас НДС на ввоз незарегистрированных препаратов 20%, необходимо изыскать возможности приравнивания к 10% НДС, как на все лекарственные препараты. Тогда будет возможность увеличить численность пациентов, получающих инновационное лечение, — заявила на совещании Инна Панкратенко.
На совещании также состоялась торжественная церемония награждения «Редкое достояние», приуроченная к Международному дню редких заболеваний.
От имени Комитета по социальной политике Совета Федерации Сенатор РФ Ирина Петина вручила дипломы «Редкое достояние» за становление онкологической детской службы и глубокую экспертную работу в области редких заболеваний Александру Румянцеву, руководителю подкомитета по редким (орфанным) заболеваниям Комитета Государственной Думы по охране здоровья; за высочайший уровень организации работы фонда «Круг Добра», неравнодушие и лекарственную помощь детям с орфанными заболеваниями — Александру Ткаченко, председателю правления Фонда «Круг добра»; за совершенствование прорывных научных исследований, разработку и внедрение в клиническую практику новых методик диагностики и лечения орфанных пациентов — Сергею Куцеву, директору Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главному внештатному специалисту Минздрава России по медицинской генетике; за становление орфанного законодательства в России и глубочайшую экспертизу в области редких заболеваний — Дмитрию Морозову, директору Научно-исследовательского клинического института педиатрии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАОУ ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова Минздрава России.
От имени Комитета ГД по охране здоровья Дипломы «Редкое достояние» были вручены Светлане Варфоломеевой, заместителю директора по научной и лечебной работе – директору НИИ детской онкологии и гематологии аппарата управления ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина» Минздрава России за вклад в лечение детей с онкологическими заболеваниями, в частности, нейробластомы; Нине Белозерцевой, исполнительному директору НКО «Фонд поддержки пациентских инициатив» за успешное ведение кросс-функциональной деятельности между пациентами, субъектами и фондом «Круг добра» и организацию патронажной службы по нейробластомам; Анастасии Захаровой, соучредителю, директору «Энби» за большой вклад в поддержку родителей детей с диагнозом нейробластомамы на протяжении несколько лет; Елене Хвостиковой, директору АНО «Центр помощи пациентам «Геном» за многолетнюю помощь и поддержку редких пациентов с болезнью Помпе, Фабри и МПС.
«Накануне нового законодательного орфанного десятилетия в нашей стране мы в очередной раз отметили масштаб проделанной работы за прошедшие годы и лишний раз убедились, что Россия — это социальное государство, которое заботится о своих гражданах вне зависимости от политической обстановки в мире. Низкий поклон всем тем, кто стоял у истоков формирования орфанного законодательства в России и является продолжателем этой почетной миссии. Мы все стремимся к одной цели: сделать жизнь редких пациентов более качественной. Сегодня я стал свидетелем искреннего неравнодушия, стремления к изменениям и совершенствованию, а это самое главное», — резюмировал Александр Сумин, модератор совещания, ответственный секретарь Экспертного совета по вопросам регулирования обращения лекарственных средств и медицинских изделий Комитета ГД по охране здоровья.
Партнеры открытого научно-практического совещания «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия»: компания FarmaMondo S.A., ООО «Такеда Россия», «Янссен», ООО «Новартис Фарма», Представительство АО «Санофи-авентис груп», ООО «ИРВИН», ООО «СКОПИНФАРМА».
Запись трансляции открытого научно-практического совещания «День социальной значимости редких заболеваний. Совершенствование законодательных механизмов в преддверии второго «орфанного десятилетия» можно посмотреть по ссылке: https://youtu.be/QLZk207jQIo
Фото мероприятия размещены по ссылке: https://disk.yandex.ru/d/2miQuVWDybEo4Q
