Компания BioMarin Pharmaceutical Inc. получила одобрение FDA на препарат Naglazyme для лечения редкого и, зачастую, смертельного генетического заболевания –мукополисахаридоза IV степени (MPS IV). ЛС будет применяться для энзимозаместительной терапии и появится на фармрынке в США в ближайшее время. Компания также ожидает одобрения Naglazyme в Европе. Причиной заболевания MPS IV является дефицит энзима, что приводит к прогрессирующей дисфункции клеток, тканей и органов. Препарату присвоен «сиротский статус», т.к. он предназначен для лечения редкого заболевания.
