В исследовании участвовал 251 пациент с БАС на ранней стадии, у каждого симптомы заболевания появились не более двух лет назад. Ученые оценивали эффективность и безопасность VHB937 по сравнению с плацебо, в том числе влияние терапии на функциональное состояние пациентов и прогрессирование заболевания. По итогам испытания достичь поставленных целей не удалось.
VHB937 представляет собой экспериментальный препарат, воздействующий на белок TREM2. Он участвует в регуляции работы иммунных клеток центральной нервной системы, воспалительных процессов и удаления клеточных отходов в головном мозге. Novartis рассчитывала, что стабилизация и активация TREM2 сможет замедлить нейродегенеративные процессы при БАС. Однако это направление уже сталкивалось с клиническими неудачами: в 2024 году компания Alector сообщила о провале другого экспериментального препарата, воздействующего на TREM2, в исследовании II фазы.
При этом Novartis продолжает изучать VHB937 при болезни Альцгеймера. Компания проводит исследование II фазы среди пациентов с ранней стадией заболевания, набор участников продолжается. Так, отказ от программы пока касается применения lifonebart при БАС, а не разработки молекулы в целом.
Неудача VHB937 стала очередным испытанием для клинического портфеля Novartis. В начале сентября компания сообщила, что препарат pelacarsen в исследовании III фазы не смог снизить риск сердечно-сосудистых событий у пациентов с повышенным уровнем липопротеина (а). Несколько дней спустя исследование III фазы delpacibart etedesiran при миотонической дистрофии первого типа также не достигло первичной конечной точки. Кроме того, в сентябре Novartis приостановила большинство исследований клеточной терапии rapcabtagene autoleucel после сообщений о смерти трех пациентов. Серия неудач усилила внимание инвесторов к перспективам исследовательского портфеля компании.
Специалисты связывают высокую долю отрицательных результатов в том числе с неоднородностью БАС: у пациентов различаются механизмы развития заболевания, клинические проявления и скорость прогрессирования. Дополнительными сложностями остаются нехватка надежных биомаркеров для отбора участников и оценки ответа на лечение, а также трудности переноса результатов доклинических исследований в клиническую практику.
