Со 2 января 2019 года AveXis (приобретенный Novartis в 2018 году за $8,7 млрд разработчик Zolgensma) уже успел раздать 50 доз препарата. Novartis сообщила о намерении расширить программу доступа к Zolgensma и бесплатно предоставить пациентам еще 100 доз.
СМА – редкое генетическое инвалидизирующее заболевание, частота выявления которого составляет один случай на 10 тысяч новорожденных.
Программа доступа к лекарству нацелена на страны, где Zolgensma еще не зарегистрирован, а подобная раздача препаратов не запрещена национальным законодательством. По заверению Novartis, препарат будет одинаково доступен для всех таких стран, без каких-либо критериев выбора.
На запрос Vademecum о доступности программы для России и планах регистрации Zolgensma в Novartis оперативно ответить не смогли.
В ряде стран семьями больных СМА детей был инициирован сбор средств на покупку препарата. Суммарные продажи Zolgensma к сентябрю 2019 года достигли $175 млн.
Zolgensma – второй появившийся в мире препарат для лечения всех типов СМА, в России лекарство пока не зарегистрировано, в отличие от препарата Спинраза (нусинерсен), применяемого для лечения СМА 1-го типа, получившего РУ в августе 2019 года. Конкурента этим продуктам уже готовит Roche: компания обещает выпустить свой экспериментальный препарат Risdiplam для лечения СМА 2-го типа в мае 2020 года.
Novartis – глобальная фармкомпания, основанная в Базеле (Швейцария) в 1996 году, специализируется на разработке и производстве препаратов для лечения онкозаболеваний, неврологических и эндокринных расстройств. Выручка Novartis за 2018 год составила $51,9 млрд, чистая прибыль – $12,6 млрд.
