Американские регуляторы одобрили применение препарата осилодростата (osilodrostat) для лечения синдрома Кушинга у пациентов, которым не показано оперативное вмешательство на гипофизе или оно не было эффективным. Регистрационное удостоверение на препарат получила компания Novartis.
Осилодростат стал первым одобренным FDA специфически лечением заболевания. Препарат непосредственно воздействует на механизм избыточной выработки кортизола, блокируя фермент 11-бета-гидроксилаза.
Эффективность и безопасность осилодростата была показана в клинических исследованиях при участии 137 пациентов (средний возраст 41 год). Через 24 недели применения (открытый период исследования) перорального препарата у примерно половины пациентов нормализовался уровень кортизола. Затем, 71 пациент, которым не требовалось увеличение дозы, был включен в слепую фазу исследования продолжительностью 8 недель. По результатам этого периода у 86% участников наблюдалась нормализация уровня кортизола (у 30% в группе плацебо).
