Минздрав России зарегистрировал два оригинальных препарата для терапии орфанных заболеваний — «Айкирво» и «Гемпавзи». Они предназначены для пациентов с первичным билиарным холангитом и тяжелой гемофилией.
«Айкирво» содержит действующее вещество элафибранор и предназначен для взрослых пациентов с первичным билиарным холангитом. Это хроническое аутоиммунное заболевание, при котором поражаются желчные протоки печени.
Второй препарат, «Гемпавзи» (марстацимаб), применяется для профилактики и снижения частоты кровотечений при тяжелой гемофилии А или В.
В Минздраве уточнили, что оба препарата относятся к оригинальным лекарственным средствам с новыми действующими веществами. Сроки начала поставок и информация об их включении в государственные программы лекарственного обеспечения не приводятся.
Ранее GxP News сообщили о проведении инспекции зарубежного клинического центра, где изучали элафибранор. По итогам проверки Научный центр экспертизы средств медицинского применения выдал положительное заключение, необходимое для дальнейшей регистрации препарата.
