Комиссия министерства здравоохранения рекомендовала включить нусинерсен (торговое наименование Спинраза), предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии, в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП) на следующий год.
«Большинство за, решение принято», — приводит РИА Новости слова директора департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Елены Максимкиной. Максимкина уточнила, что мнение комиссии — это только рекомендация, окончательное решение примет правительство.
В настоящее время нусинерсен является единственным препаратом для лечения спинальной мышечной атрофии – жизнеугрожающего генетического заболевания, при котором постепенно утрачиваются моторные функции. Ранее Вице-премьер РФ Татьяна Голикова предложила президенту РФ Владимиру Путину проработать варианты финансирования закупок нусинерсена. Из-за высокой стоимости Спинразы многие регионы не могут самостоятельно обеспечивать им больных: средняя стоимость курса препарата в 2019 году составляла 47,5 млн руб. в течение первого года и 23,7 млн руб. в течение второго года.
Помимо нусинерсена на российском рынке может скоро появиться генная терапия СМА онасемногена обепарвовек. Сейчас Минздрав рассматривает досье на регистрацию препарата. В случае успешной регистрации на территории РФ препарат онасемноген обепарвовек (Золгенсма) будет показан для лечения пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) с би-аллельной мутацией в гене SMN1 и клиническим диагнозом СМА 1-го типа, а также пациентов со СМА с би-аллельной мутацией в гене SMN1, имеющих до 3 копий гена SMN2 включительно, в том числе пациентов без клинических появлений.
