Вопрос о доступности лечения задали директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко и член комитета Госдумы по контролю и регламенту Раиса Кармазина. «Проблема находится на контроле в министерстве здравоохранения, в ближайшем будущем запланировано совещание у министра, в ходе которого будем обсуждать стратегию выхода из ситуации», – сказала Максимкина.
Единственный препарат от СМА Спинраза от Biogen зарегистрирован в России в августе 2019 года. Это один из самых дорогих в мире орфанных препаратов. В России первый год лечения Спинразой, по данным фонда «Семьи СМА», стоит 45 млн рублей (шесть инъекций), а затем – 20 млн рублей в год (три инъекции). В регистр фонда включен 881 пациент с таким диагнозом, но, по оценкам организации, фактически таких пациентов в стране в три раза больше.
По данным сайта госзакупок, семь регионов с октября закупили нусинерсен на 527,8 млн рублей. Но ни до одного пациента лечение за счет бюджетных средств до сих пор не дошло, пишет портал «Такие дела». По словам Германенко, при обращении в больницу за препаратом пациенты сталкиваются с проблемами. Врачи не назначают Спинразу, ссылаясь на отсутствие стандартов лечения СМА и препарата в ЖНВЛП.
Ольга Константинова, заместитель Максимкиной, на слушаниях в Общественной палате в начале декабря 2019 года отметила, что если включить СМА в «12 высокозатратных нозологий», на финансирование программы дополнительно потребуются 37 млрд рублей при ее бюджете в 56 млрд. Но Минздрав, по словам Константиновой, собирается рассмотреть вопрос о передаче финансирования закупок Спинразы на федеральный уровень в 2020 году.
Партнером Biogen в России является Janssen. В Janssen Vademecum ответили, что планируют подачу досье на включение Спинразы в перечень ЖНВЛП в 2020 году. «Цена на лекарственный препарат нусинерсен определена с учетом ряда факторов, включая цену на нусинерсен в референтных странах, а также наши обязательства как компании-дистрибьютора по выплате таможенных пошлин. Понимая высокую потребность в лекарственной терапии спинальной мышечной атрофии как наиболее распространенной генетически обусловленной причины смертности детей младшего возраста, мы оцениваем различные возможности обеспечения максимально широкого доступа пациентов к нусинерсену», – сообщила управляющий директор Janssen в России и СНГ Катерина Погодина.
В России 41 пациент с младенческой формой СМА получил Спинразу бесплатно – по программе раннего доступа Biogen, которую та практикует в 29 странах мира. Но программа рассчитана только на первый год лечения, и предполагается, что потом пациенты будут закупать препарат своими силами, рассказала Ольга Германенко. Janssen 20 декабря 2019 года объявила о старте коммерческих продаж Спинразы.
Об аналогичной программе 19 декабря заявил и другой разработчик препарата от СМА: Novartis готова раздать 100 применяемых однократно доз Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) в странах, где препарат еще не зарегистрирован. Россия, к которой относится это условие, включена в проект.
Свой препарат от СМА готовит к выводу на рынок в 2020 году и Roche. Препарат Risdiplam, как и упомянутая Zolgensma от Novartis, применяются для лечения всех типов СМА, тогда как Спинраза – для первого типа.
