Экспертный совет фонда «Круг добра» расширил перечни для закупок. В список вошли два редких генетических заболевания, связанных с тяжелыми формами ожирения, а также новый препарат для лечения С3-гломерулопатии у детей. Кроме того, фонд одобрил финансовое обеспечение нового метода хирургической коррекции длины конечностей и продлил на год терапию при кардиологических заболеваниях с использованием видеоассистированной симпатэктомии.
В частности, в перечень включены моногенное ожирение, вызванное дефектом гена лептина, и приобретенное гипоталамическое ожирение, возникающее после повреждения гипоталамуса. Для терапии будут закупать метрелептин (рекомбинантный аналог лептина) и сетмеланотид. Оба препарата уже применялись фондом по другим показаниям: метрелептин — для терапии других заболеваний, сетмеланотид — при синдроме Барде — Бидля. Ожидаемое число пациентов с гипоталамическим ожирением — 10–12 в год.
Фонд также включил в перечень новый метод лечения для детей с экстремальной разницей длины нижних конечностей — симультанную хирургическую коррекцию. Метод позволяет скорректировать до 10 см разницы в течение одной госпитализации с использованием имплантатов российского производства. Ожидаемое количество пациентов — от 5 до 10 в год.
Кроме того, в перечень закупок включен пэгцетакоплан для лечения С3-гломерулопатии — редкого заболевания почек, связанного с неконтролируемой активацией системы комплемента. Препарат уже зарегистрирован в России. Предполагаемое число детей, нуждающихся в терапии, — около 20.
На заседании также на год продлили организацию и финансовое обеспечение видеоассистированной селективной левосторонней симпатэктомии при кардиологических заболеваниях. Всего в ходе 64-го заседания экспертного совета фонда «Круг добра» были рассмотрены и одобрены новые направления терапии, которые затронут в общей сложности до 50 детей с тяжелыми редкими заболеваниями.
Ранее «Круг добра» и аналитический центр при Правительстве РФ договорились о совместной разработке подходов к оценке эффективности программ лекарственного обеспечения, а также методик сбора и анализа данных о потребности в лекарствах и реабилитационных средствах.
