В фонд «Круг добра» стали поступать запросы от семей детей со спинальной мышечной атрофией (СМА), получивших генотерапевтический препарат Золгенсма от швейцарской Novartis. Родители просят перевести их детей обратно на терапию патогенетическими препаратами от СМА — Спинразой (нусинерсен) от Biogen и Janssen и Эврисди (рисдиплам) от Roche. Об этом рассказал председатель правления фонда Александр Ткаченко. Золгенсма – самый дорогой в мире генотерапевтический препарат от СМА, один укол которого, как считается, может остановить развитие болезни. Возможность совмещать терапию Золгенсмой с другими патогенетическими препаратами от СМА в России не предусмотрена, на этом основании фонд отвечает родителям отказывает. В результате родители собирают деньги на лечение Спинразой и Эврисди для лечения за рубежом.
«Этот препарат [Золгенсма] продвигают как, буквально, волшебное средство. Но опыт показывает, что препарат, как и любое другое лекарство, не всегда эффективен. К нам уже обращаются родители некоторых детей, которые ранее получили Золгенсму, с просьбой о возвращении к терапии другими препаратами от СМА», – сказал Ткаченко в интервью Znak.com.
Помочь таким родителям фонд не может: пока в инструкции к препарату не прописана возможность приема после Золгенсмы других патогенетических препаратов, хотя такие исследования в мире проводятся (в России – не проводились). Российская инструкция уточняет, что «опыт применения (Золгенсмы, — Vademecum) в сочетании с другими препаратами от СМА ограничен». Ткаченко неоднократно отмечал, что фонд не является площадкой для проведения клинических исследований на детях, поэтому не может действовать вразрез с инструкцией и критериями назначения препаратов.
Поэтому родители, дети которых получили Золгенсму, организовывают сборы на патогенетические препараты Спинраза или Эврисди через благотворителей, чтобы затем провести терапию за границей. Директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко подтвердила Vademecum, что такие сборы в России ведутся.
Один из родителей рассказал Vademecum, что в клиниках других стран согласны применять Спинразу после Золгенсмы – например, в Израиле. Это объясняется тем, что в инструкции к препарату, опубликованной на сайте компании-разработчика Золгенсмы, в разделе, посвященном его взаимодействию с другими лекарственными средствами, не прописан запрет или ограничение на применение после него Спинразы или Эврисди.
Тем временем разработчик Спинразы – компания Biogen – с 2020 года проводит КИ RESPOND, целью которого является оценка эффективности применения Спинразы после Золгенсмы. В январе 2021 года компания сообщила о включении первого ребенка со СМА в исследование. Всего в нем примут участие до 60 детей с этим заболеванием.
Novartis в свою очередь продолжает проводить долгосрочное пострегистрационое исследование Золгенсмы на пациентах, участвовавших в первом КИ препарата START, во время которого с 2014 по 2017 год Золгенсму получили 15 детей. В пострегистрационном исследовании участвуют 13 из них. По состоянию на июнь 2020 года, семь из тринадцати участников КИ дополнительно получили нусинерсен. В Novartis отмечают, что Спинразу получают для того, чтобы извлечь максимум пользы, а не из-за потери двигательных функций или какого-либо регресса.
В США Золгенсма с 2019 года применяется для терапии СМА у детей до двух лет. Спустя год препарат получил одобрение в Европе. Стоимость, установленная швейцарской фармкомпанией за один флакон препарата, составляет $2,1 млн (порядка 150 млн рублей по актуальному курсу).
В России препарат зарегистрирован в начале декабря 2021 года. Еще с августа 2021 года препарат закупает для своих подопечных «Круг добра». Стоимость одной упаковки (содержит от двух до девяти флаконов) для фонда превышает 100 млн рублей. По состоянию на конец декабря 2021 года госфонд закупил Золгенсму и обеспечил ее введение 22 детям со СМА.
В отличие от Золгенсмы, Спинразу и Эврисди нужно принимать пожизненно. Спинраза была зарегистрирована в России в 2019 году, Эврисди – в 2020 году. Предельная стоимость курса Спинразы, исходя из цены ГРЛС без учета НДС, в первый год составляет 30,8 млн рублей, в последующие – 15,4 млн рублей. Предельная стоимость годового курса терапии рисдипламом для детей до двух лет обойдется в 7,9 млн рублей без НДС (13 флаконов), для детей старше двух лет – 13,9 млн рублей без НДС (23 флакона).
В первые девять месяцев 2021 года Biogen заработал $1,46 млрд на продажах Спинразы, на продажах Золгенсмы за этот же промежуток времени Novartis выручила $1 млрд, Roche на продажах Эврисди – $438 млн.
