Фонд поддержки детей с тяжелыми и орфанными заболеваниями «Круг добра» обеспечит детей с муковисцидозом не зарегистрированным в РФ лекарством Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) от американской Vertex Pharmaceuticals почти на 300 млн рублей.
Об этом на своей странице в Facebook 28 августа сообщил председатель правления фонда Александр Ткаченко.
В 2019 году Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Trikafta для терапии муковисцидоза у детей от 12 лет и старше. Компания-разработчик оценила годовой курс лечения в $311 тысяч (23 млн рублей). В 2020 году Европейское агентство лекарственных средств (EMA) выдало разрешение на использование препарата по этому же показанию и для этой же когорты пациентов. В Европе он известен под ТН Kaftrio.
Муковисцидоз вошел в перечень заболеваний, терапия которых будет финансироваться за счет фонда, в мае 2021 года. Помимо Trikafta, попечительский совет организации утвердил к закупке еще один препарат от Vertex – Оркамби (ивакафтор + лумафактор). В США стоимость годового курса лечения им составляет $272 тысячи (20,1 млн рублей). Препарат еще не закупался для подопечных «Круга добра».
Дистрибьютором препаратов Vertex в России является Sanofi («Санофи Россия»).
В конце августа экспертный совет благотворительного фонда расширил критерии отбора детей с муковисцидозом на патогенетическую терапию Оркамби. Теперь лечение им будет доступно детям не с шести, а с двух лет, что, по словам Ткаченко, позволит обеспечить лекарством фактически всех детей с данным заболеванием. Предполагается, что ориентировочный годовой бюджет для лечения всех детей с муковисцидозом составит примерно 6,28 млрд рублей.
