Экспертный совет фонда «Круг добра» 26 августа расширил критерии отбора детей с муковисцидозом на патогенетическую терапию препаратом Оркамби (ивакафтор+лумафактор) от Vertex . Теперь такое лечение будет доступно детям не с шести, а с двух и до 18 лет. По словам председателя правления фонда Александра Ткаченко, на лекобеспечение всех пациентов этой группы потребуется 6,28 млрд рублей в год.
«Это решение позволит обеспечить лекарством фактически всех детей с данным заболеванием. Я уже обратился к региональным специалистам здравоохранения с призывом ускорить подачу заявок в фонд на данный препарат, чтобы все дети, нуждающиеся в лечении, смогли получить терапию уже в этом году. В России сейчас примерно 600 детей нуждаются в таком лечении»,– отметил председатель правления фонда Александр Ткаченко на заседании в Общественной палате РФ 26 августа.
Оркамби предназначен для пациентов с диагнозом «муковисцидоз» — с мутацией F508del на обеих аллелях гена CFTR, при функции легких по ОФВ1 (объем форсированного выдоха за первую секунду маневра форсированного выдоха) менее 80% не менее 2 лет, при наличии pseudomonas aeruginosa, burkholderia cepacian complex, achromobacter spp или других бактерий в легких, а также при легочном микобактериозе и муковисцидоз-ассоциированном сахарном диабете.
Пока Оркамби не закупался для подопечных фонда «Круга добра». В США стоимость годового курса лечения составляет $272 тысячи.
«Учитывая высокую стоимость лекарства, ориентировочный годовой бюджет для лечения всех детей с муковисцидозом составит примерно 6,28 млрд рублей. Далее сумма такого же порядка будет выделяться ежегодно. Сегодняшнее решение на национальном уровне вводит совершенно иные, наивысшие стандарты оказания помощи больным муковисцидозом«, — прокомментировал Ткаченко.
Решение о включении муковисцидоза в перечень заболеваний, терапия которых будет финансироваться за счет «Круга добра», было принято в мае 2021 года. Помимо Оркамби, совет фонда утвердил к возможной закупке еще одно не зарегистрированное в России лекарство от Vertex — Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
