Фонд «Круг добра» закупит для детей со спинальной мышечной атрофией (СМА) онасемноген абепарвовек в форме инфузии для однократного интратекального применения — введения в спинномозговую жидкость. Соответствующее решение было принято на заседании экспертного совета фонда.
Исследования доказали долгосрочную эффективность применения препарата у пациентов со СМА от двух лет и старше, ранее не получавших другую патогенетическую терапию, а также его безопасность, следует из доклада заведующей отделением психоневрологии и нейрореабилитации ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава РФ Людмилы Кузенковой.
Экспертный совет согласился с включением лекарства в перечень для закупок. Данное решение также одобрил попечительский совет Фонда. Эксперты утвердили категории детей, для которых «Круг добра» сможет закупать лекарство. Препарат предоставят детям от двух лет и старше с наличием биаллельных мутаций в гене SMN1, до этого не получавшим другую патогенетическую терапию.
Ранее председатель экспертного совета фонда, академик РАН Александр Румянцев предложил продумать систему поддержки людей с редкими заболеваниями, созданную для детей в фонде «Круг добра», и в отношении совершеннолетних пациентов. Эксперт выразил мнение, что функцию ведения пациента надлежит передать государству, поскольку она оказалась в высшей степени эффективна.
