Компания Ionis Pharmaceuticals установила цену на недавно одобренный в США препарат для лечения болезни Александера у взрослых и детей. Лекарство стало первой зарегистрированной терапией, направленной на первопричину патологии — аномальное накопление глиального фибриллярного кислого белка (GFAP) в клетках мозга.
Стоимость препарата составит $285 тысяч за дозу. Ionis ожидает, что его пиковые продажи превысят $100 млн.
Разработчик заявил, что, несмотря на одобрение продолжит изучение своего препарата в рамках открытого расширенного клинического исследования.
Болезнь Александра — это редкое нейродегенеративное заболевание, которое часто начинается в раннем детстве, повреждает клетки головного мозга и вызывает проблемы с движением, речью и глотанием. По данным Национальных институтов здравоохранения, в США этим заболеванием страдают менее 1 тысячи человек.
