Концепция генной терапии заключатся в том, что наиболее радикальным способом борьбы с разного рода заболеваниями, связанными с нарушениями в генетическом материале клеток, должно быть воздействие, направленное непосредственно на исправление или уничтожение самой генетической причины заболевания, а не её следствий.
Способ борьбы с этими генетическими изменениями заключается в искусственном введении в пострадавшую клетку новой генетической информации, призванной поправить ту, с которой связана болезнь.
Исторически генная терапия нацеливалась на лечение наследственных генетических заболеваний, но затем поле её применения расширилось, и она стала рассматриваться как потенциально универсальный подход к лечению всего спектра болезней, включая инфекционные заболевания и такие болезни, как рак, атеросклероз, диабет, и классические генетические, наследственные заболевания. В последние годы проводятся активные исследования и клинические испытания средств этого класса.
Лаборатории, занимающиеся гентерапевтическими препаратами, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами в этой области считались американские учёные, но в 2003 году, весьма неожиданно для всего медицинского сообщества, на рынке появился китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин».
Сейчас в Китае, официально разрешены два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения запущенных форм рака шеи и головы. Причина первенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР значительно легче, чем в США и Европе.
Гендиректор Института Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) Исаев Артур Александрович отмечает: «Гентерапевтические препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов переносимых в клетки организма больного — это одно из самых перспективных направлений в современной медицинской науке. Такие препараты — это будущее медицины». По его словам, большие надежды в лечение многих наследственных и других неизлечимых на сегодняшний день заболеваний возлагают на генную и клеточную терапию. Россия, так же как и другие страны работает в этом направлении.
В июле 2009 года Институт Стволовых Клеток Человека получил официальное разрешение Росздравнадзора РФ на проведение клинических исследований Неоваскулгена — первого в России гентерапевтического препарата с геном VEGF 165 для лечения критической ишемии нижних конечностей, — заболевания, при котором сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы, сообщает пресс-служба Гемобанка. В России ежегодно около 300000 пациентам ставят такой диагноз. Как заявляет Артур Александрович, Неоваскулгена имеет в своей основе ген, вырабатывающий в клетках больного фактор роста эндотелиоцитов — вещество, стимулирующее рост сосудов. Для многих таких больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации.
