Вице-премьер Татьяна Голикова рассказала, что в России появился прототип технологии лечения миодистрофии Дюшенна. Это орфанное заболевание с детского возраста вызывает слабость мышц и затруднение движения.
В России создали прототип технологии лечения миодистрофии Дюшенна. Об этом на заседании совета по реализации федеральной научно-технической программы развития генетических технологий заявила вице-премьер Татьяна Голикова, сообщается на сайте Правительства России. По ее словам, подобный терапевтический подход разрабатывается в России впервые.
Также Голикова рассказала об успешных лабораторных испытаниях онколитических вирусов, которые показали высокую активность против рака молочной железы.
Созданием прототипа технологии лечения миодистрофии Дюшенна занимаются специалисты центра высокоточного редактирования и генетических технологий для биомедицины при РНИМУ им. Н.И. Пирогова. В 2019 году центр заключил соглашение с Минобрнауки, по которому из бюджета получил гранты на сумму более 1 млрд руб. до 2024 года. Средства пойдут на разработки центра. Например, в том же году центр разработал и исследовал мышиную модель миодистрофии Дюшенна.
Миодистрофия Дюшенна – редкое генетическое заболевание, вызываемое делециями или дупликациями одного или нескольких экзонов либо точечными мутациями в гене дистрофина. Больные пациенты испытывают слабость мышц и затруднения при движении с детского возраста, с возрастом эти симптомы прогрессируют.
Исследования онколитических вирусов проводят работники центра генетических технологий в области медицины, созданном на базе Института молекулярной биологии имени В.А. Энгельгардта РАН. В мае 2020 года Голикова докладывала президенту Владимиру Путину, что центр разрабатывает препараты нового поколения и биомедицинские клеточные продукты.
«Произведена сборка первых вариантов онколитических вирусов. Для проведения доклинических исследований центром подготовлены уникальные штаммы вирусов, которые способны разрушать клетки рака мозга и рака молочной железы. Эти результаты действительно могут стать прорывными в лечении онкологических заболеваний», — сообщала она.
