Как сообщает Ultragenyx Pharmaceutical, ее Genglycos стал первым препаратом, получившим одобрение Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) для лечения болезни накопления гликогена Ia типа (болезни фон Гирке). В ходе торгов после закрытия биржи акции производителя выросли на 7,5%.
Генотерапевтический препарат Genglycos может применяться у взрослых и детей.
Болезнь накопления гликогена Ia типа — крайне редкое генетическое заболевание, которое возникает из-за дефицита глюкозо-6-фосфатазы, необходимой для превращения глюкозо-6-фосфата в глюкозу и ее высвобождения из печени в кровоток. Дефицит данного фермента снижает способность печени поддерживать нормальный уровень глюкозы и может приводить к опасному для жизни снижению ее концентрации. Лечение заболевания включает ежедневный прием сырого кукурузного крахмала, который служит источником глюкозы и помогает поддерживать ее уровень в крови.
Genglycos от Ultragenyx действует непосредственно на первопричину заболевания, восстанавливая процесс расщепления гликогена с образованием глюкозы, что позволяет поддерживать нормальный уровень сахара в крови и снижает потребность в кукурузном крахмале.
