В России может появиться собственный препарат против спинальной мышечной атрофии (СМА), провести клинические исследования такого лекарства намерено ФМБА. Сейчас в стране для лечения СМА применяются иностранные препараты «Золгенсма» и «Спинраза».
Федеральный центр мозга и нейротехнологии ФМБА России планирует провести клинические исследования собственного препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом заявила глава ФМБА Вероника Скворцова, сообщает ТАСС. Для создания препарата будут использованы технологии центра, сказала она.
Для лечения СМА в России применяются препараты «Спинраза» (нусинерсен) и «Золгенсма» (онасемноген абепарвовек), последний не зарегистрирован в стране. В августе глава фонда помощи детям с редкими заболеваниями «Круг добра» Александр Ткаченко выражал готовность предложить Novartis, компании-производителю «Золгенсмы», ускорить регистрацию препарата в России, которая началась еще в июле 2020 года. В конце июня «Круг добра» начал принимать заявки на закупку «Золгенсмы» для детей со СМА в возрасте до двух лет.
В августе комиссия по формированию лекарственных перечней Минздрава России рекомендовала включить препарат для больных СМА «Эврисди» (рисдиплам) в Перечень ЖНВЛП. Препарат получил регистрацию в конце 2020 года.
