В США медрегулятор принял заявку компании uniQure на генную терапию болезни Хантингтона в приоритетном порядке, а также предварительно разработал план проведения заседания консультативного комитета.
Компания UniQure заявила, что также согласовала с FDA некоторые ключевые элементы подтверждающего исследования. В исследовании примут участие 200 пациентов, которые будут рандомизированы в соотношении 2 к 1 для получения либо генной терапии, либо стандартного лечения. Первичной конечной точкой будет измерение общей функциональной способности через 35 месяцев.
Чтобы гарантировать, что исследование уже будет проведено к моменту принятия решения об одобрении, компания uniQure заявила, что планирует начать скрининг пациентов к концу 2026 года.
Ожидается, что препарат будет одобрен к 1 мая 2027 года.
Компания столкнулась с трудностями в отношениях с FDA, прежде чем достигла важного этапа в регулировании – принятия заявки на регистрацию: в 2022 году препарат AMT-130 подвергся тщательному анализу после того, как сигналы о проблемах с безопасностью привели к приостановке его введения в двух группах участников открытого европейского исследования фазы 1/2. Исследования возобновились только в ноябре 2022 года.
Три года спустя, в сентябре 2025 года, компания uniQure сообщила о положительных результатах фазы 1/2, показавших, что у пациентов, получавших более высокую дозу AMT-130, наблюдалось статистически значимое замедление прогрессирования заболевания на 75% через 36 месяцев. Вскоре после этого компания uniQure столкнулась с критикой, поскольку FDA больше не считало данные этого исследования достаточными для подачи заявки на одобрение препарата.
В июне 2026 года FDA снова изменило свое решение, дав uniQure и другой компании разрешение на подачу заявки на ускоренное одобрение.
Совсем недавно uniQure сообщила, что по результатам анализа 48-месячной фазы 1/2 исследования AMT-130 показал замедление прогрессирования заболевания на 44% по унифицированной шкале оценки болезни Хантингтона, что не достигло статистической значимости и привело к падению акций на 41%.
«Заявка в FDA была основана на 36-месячном анализе, опубликованном в сентябре 2025 года», — отметил представитель uniQure.
