Управление по контролю за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило «сиротский» статус препарату cysteamine bitartrate для лечения болезни Хантингтона, разрабатываемого американской компанией Raptor Pharmaceuticals Corp. Недавно препарат был разрешен регулирующими структурами США и Европы для применения в терапии цистиноза нефропатического. На фазе доклинических исследований были получены данные, свидетельствующие о том, что cysteamine обладает нейропротективными свойствами.
