Лекарственному средству IPLEX(TM) для лечения миотонической мышечной дистрофии, разрабатываемого американской компанией Insmed Inc., Управлением по контролю за продуктами и медикаментами США (ФДА) был присвоен «сиротский» статус. IPLEX(TM) представляет собой сочетание рекомбинантного человеческого инсулиноподобного фактора роста – I (ИФР – I) и белка – ингибитора ИФР (ИФРСБ – 3). Сейчас ЛС находится на этапе III фазы клинических испытаний. Ассоциацией по борьбе с мышечной дистрофией был выделен грант в размере 2,1 млн долл. США на покрытие значительной части внешних расходов, связанных с проведением клинического испытания.
