Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приостановило клинические испытания (КИ) двух экспериментальных программ генной терапии мукополисахаридоза — редкого детского заболевания, — проводимых фармацевтической компанией Regenxbio из Мэриленда, сообщает Reuters.
По заявлению фармразработчика, терапия RGX-111 была приостановлена после того, как у одного из участников КИ обнаружили опухоль головного мозга. Пятилетний ребенок проходил экспериментальное лечение около четырех лет назад. RGX-111 разрабатывается для терапии синдрома Гурлер (мукополисахаридоз типа IH), аутосомно-рецессивного лизосомального заболевания накопления, встречающегося у 1 из 100 тыс. новорожденных.
КИ другого препарата, RGX-121, для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоз II типа), регулятор поставил на паузу «из-за сходства двух программ и потенциального общего риска». Это особенно болезненный шаг для компании, поскольку она уже в этом году планировала подавать заявку на одобрение препарата.
«Мы удивлены решением FDA приостановить нашу программу RGX-121 на время проведения расследования единственного, неубедительного инцидента с RGX-111», — заявил генеральный директор Regenxbio Карран Симпсон. По его данным, среди девяти других пациентов, проходивших лечение RGX-111, и 32-х — RGX-121, опухолей не выявлено.
